戈谢病结局调查（GOS）国际多中心观察性注册研究正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT03291223），戈谢病结局调查（Gaucher Disease Outcome Survey, GOS）是一项正在进行的国际、多中心、长期观察性患者注册研究。该研究由Shire申办，当前状态为“招募中”（Recruiting），对受试者年龄无限制。

该注册研究不涉及任何实验性干预措施，患者将接受其主治医生确定的临床评估与常规诊疗。研究主要目标包括：评估维拉苷酶α（velaglucerase alfa）的安全性和长期有效性；描述接受维拉苷酶α或其他戈谢病特异性治疗患者的特征；深入了解戈谢病的自然病程；并为真实世界临床实践中基于循证的戈谢病长期管理提供数据库支持。

入组标准要点如下：

• 经生化和/或基因检测确诊为戈谢病的患者，年龄、性别不限；
• 患者本人签署并注明日期的书面知情同意书；未满18岁（英国为未满16岁）者需由其父母和/或法定授权代表签署，并在适用时获得未成年人同意；认知障碍患者亦需法定授权代表签署。

排除标准要点：目前正在参与任何进行中的药物或器械盲法临床试验的患者。

该研究的主要联系中心位于美国列克星敦（Lexington）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03291223