普乐司兰钠注射液

普乐司兰钠注射液（Plozasiran Sodium Injection）药品信息概述

药物基本信息

通用名称：普乐司兰钠注射液

英文名称：Plozasiran Sodium Injection

商品名称：瑞达普®（Redemplo®）

剂型：注射液（预充式注射器）

批准现状：2026年1月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序批准上市（公告日期约2026-01-07），由Arrowhead Pharmaceuticals申报，赛诺菲负责中国市场。属于1类创新药，小干扰RNA（siRNA）疗法，靶向APOC3 mRNA。

分类：罕见病治疗药物，适用于家族性乳糜微粒血症综合征（Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS），一种遗传性高甘油三酯血症罕见病。

适应症

在饮食控制基础上，作为成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的辅助治疗，用于降低空腹甘油三酯水平，并减少急性胰腺炎发生风险。

FCS为《第一批罕见病目录》收载疾病（代码罕见病目录中对应高脂蛋白脂酶缺乏症相关），临床表现为严重高甘油三酯血症、反复急性胰腺炎等。

药理作用

普乐司兰钠为首创（first-in-class）APOC3靶向siRNA药物，通过RNA干扰机制抑制肝脏载脂蛋白C-III（APOC3）合成，减少极低密度脂蛋白（VLDL）分泌和乳糜微粒清除障碍，从而显著降低血浆甘油三酯水平。临床试验显示，可使FCS患者空腹甘油三酯较基线降低约80%。

用法用量（基于公开临床数据及获批信息）

给药途径：皮下注射。

剂量：具体剂量需参照最新批准说明书，通常为固定剂量或体重调整（临床研究中多为每3-6个月给药一次）。

注意事项：

给药前肉眼检查药液：应为澄清、无色至淡黄色溶液；若出现浑浊、沉淀、异物或颜色异常，禁止使用。

联合饮食控制使用，患者需持续低脂饮食。

完整剂量方案及疗程以医师处方及最新说明书为准。

不良反应

常见不良反应包括注射部位反应、胃肠道不适等（具体频次及严重度待完整说明书公布）。临床试验中总体耐受性良好，未见严重安全性信号。上市后需监测肝功能、血脂变化及潜在过敏反应。

注意事项与禁忌

禁忌症：对本品活性成分或辅料过敏者。

特殊人群：孕妇、哺乳期妇女、儿童及老年患者使用数据有限，需权衡风险受益。

药物相互作用：目前无显著报道，但需关注与其他降脂药物的联合使用。

储存条件：通常2-8℃冷藏，避免冻结及光照。

信息来源与说明

以上信息基于国家药品监督管理局批准公告（2026年第96号相关系列）、临床试验公开数据及可靠医药信息平台（如中国食品药品网、医伴旅等）。普乐司兰钠注射液为2026年新上市药物，完整官方说明书尚未在公共渠道全面公开（获批初期常见情况）。

建议：

临床使用时，以国家药品监督管理局官网（www.nmpa.gov.cn）最新批准说明书或产品包装插入说明书为准。

医师及药师可通过国家药品品种档案查询系统或药品上市许可持有人（赛诺菲中国）获取最新版本。

如需进一步咨询，推荐联系指定医疗机构罕见病药学服务部门或国家罕见病注册系统。

本信息仅供专业参考，不构成临床用药指导。如患者或家属需用药，请在专科医师指导下使用。