注射用索特西普

注射用索特西普（英文名：sotatercept-csrk，商品名：欣瑞来®/WINREVAIR）为默沙东公司开发的一种活性蛋白-配体陷阱融合蛋白类创新药物，已于近期获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于肺动脉高压（PAH，WHO第1组）治疗。该药属于罕见病精准治疗药物，主要针对肺动脉高压的病理机制（activin信号通路异常）。以下基于公开可靠来源（包括药品批准信息及境外上市说明书中文译本）汇总主要内容。完整官方中文说明书以NMPA批准版本为准，建议通过国家药品监督管理局官网或医疗机构查询最新版，并由专科医师指导使用。

【成份】

活性成份：索特西普（sotatercept-csrk），一种人源化融合蛋白。

辅料：具体辅料信息详见包装。

规格：注射用冻干粉末，市售规格为45mg/瓶和60mg/瓶。配套给药系统包括专用小瓶适配器、预充式无菌注射用水、注射器等。

【适应症】

适用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，旨在：

改善运动能力（以6分钟步行距离增加为评价指标）；

降低临床恶化事件风险；

改善WHO功能分级。

肺动脉高压属于罕见病范畴，该药为首个针对PAH病因的激活素信号抑制剂，可作为背景治疗（如内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶5抑制剂、前列环素类药物）的联合用药。

【用法用量】

给药方式：皮下注射，每3周1次。注射部位推荐腹部或大腿，避免疤痕、瘀伤区域。

剂量调整：

起始剂量：0.3 mg/kg。

目标（维持）剂量：0.7 mg/kg（第5剂起，若耐受良好）。

最大单次剂量不超过1.0 mg/kg。

剂量调整依据：

血红蛋白（Hgb）升高>2 g/dL或高于正常上限：减量或暂停。

血小板减少<50×10⁹/L：暂停用药。

前5剂前必须监测血红蛋白和血小板计数。

重建方法：使用专用适配器和预充注射用水重建，避免剧烈摇晃。

【不良反应】

常见不良反应（发生率≥10%，高于安慰剂组≥5%）包括：

头痛；

鼻衄（鼻出血）；

皮疹；

毛细血管扩张（面部、皮肤红斑）；

腹泻；

头晕；

红斑。

严重不良反应可能包括：

血红蛋白显著升高（增加血栓风险）；

血小板减少（增加出血风险）；

其他：注射部位反应、疲劳等。

临床试验中未见严重过敏反应，但需监测。

【禁忌症】

对索特西普或辅料过敏者；

血小板计数<50×10⁹/L者（首次给药前）；

严重未控制的高血压患者慎用。

【注意事项】

血红蛋白和血小板监测：用药前及治疗期间定期监测，必要时暂停或减量。

生育风险：可能导致胚胎-胎儿危害，育龄女性需使用有效避孕措施（治疗期间及末次给药后至少3个月）。

严重肝肾功能不全患者：缺乏数据，慎用。

药物相互作用：暂无显著报告，但需注意与影响血红蛋白的药物合用。

【药理作用】

索特西普为激活素受体ⅡA型（ActRIIA）融合蛋白，通过捕获激活素A、激活素B及生长分化因子等配体，逆转肺血管重构，促进肺血管平衡，改善PAH病理进程。

【贮藏】

未开封：2-8℃冷藏，避免冷冻。

重建后：室温下立即使用。

【批准信息】

中国批准时间：2025年12月30日。

生产企业：默沙东（Merck Sharp & Dohme）。

当前医保情况：尚未明确纳入2025年国家医保目录（协议期内谈判药品部分），建议查询最新医保政策。

肺动脉高压为慢性进展性罕见病，用药需在有经验的专科医疗机构（如肺血管病中心）进行全程管理，包括基线评估、剂量滴定及不良反应监测。本汇总仅供参考，非官方完整说明书。实际使用请以医师处方及最新批准说明书为准。如需进一步咨询罕见病药物治疗方案，可提供更多患者信息以协助分析。