CADASIL 受试者招募

受试者招募

尊敬的患者朋友和家属：

首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心正在开展一项“ALT001治疗常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病(CADASIL)患者的安全性和初步有效性研究”。本研究计划邀请6名患者参与试验，每例患者均会接受ALT001静脉输注治疗，并对每个受试者进行长期随访。

“ALT001”是脐带间充质干细胞应激条件下分泌的一组特定微环境蛋白聚合物，具有强大的神经修复功能。前期实验提示ALT001的多靶点血管保护功能有望为CADASIL的治疗带来新希望。研究药物可能有助于神经功能改善，从而提高您的生活质量，但也可能没有给您带来预期的治疗效果。

No.1

参与者需要满足以下条件：

1．18周岁≤年龄≤75周岁；

2．基因检测结果确认携带NOTCH3基因突变；

3．头MRI可见脑白质高信号，Fazekas评分≥2，伴下列至少一项脑小血管病影像标志：

1. ≥1个新近皮质下小梗死
2. ≥1个腔隙
3. ≥1个基底节或脑干的微出血灶
4. 基底节或半卵圆中心可见扩大的血管周围间隙
5. 脑萎缩

4．存在认知功能障碍（MoCA评分：文盲≤13分，受教育年限1~6年≤19分，受教育年限7年及以上≤24分）；

5．日常生活独立（mRS < 2分）；

6．患者本人或其法定代理人清楚了解、自愿参加该项研究并签署知情同意书；

7．受试者（包括男性受试者）愿意在整个研究期间以及研究结束后3个月内无生育计划且自愿采取有效的避孕措施且无捐精、捐卵计划。

No.2

声明:

您所参与的这项研究将评估ALT001的安全性、耐受性以及可能的初步疗效，为CADASIL探索新的治疗方法。我们将遵照规定对您的个人信息严格保密，您的参与将会对医学科学的进步做出贡献，我们期待您的参加。

如果您被成功筛选作为受试者加入本研究，我们将会为您免费提供ALT001进行治疗，研究期间，每次随访时的挂号费免费，研究相关的检查如头部核磁等影像评估、临床体格检查、各项量表评分检查等均为免费。此外，为了补偿您参加本研究可能给您带来的不便，每次来医院接受检查、治疗与随访都将给予您交通补贴，每进行一次血液样本采集将给予您营养补贴。

如果您有意愿参加本项研究，您可以扫描以下二维码，填写基本信息，如果评估您初步符合入选标准，研究助理会与您进一步联系，最终是否可以参加研究，将由专业医师综合评估后决定。

ALT001治疗常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病（CADASIL）信息登记

研究单位：首都医科大学附属北京天坛医院

研究助理：李医生

联系方式：15801011109

研究助理：冯医生

联系方式：18322589352

研究助理：徐医生

联系方式：18020047992