阿可拉米在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病真实世界中的使用研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Study to Learn About the Use of Acoramidis in Patients With a Heart Condition Called Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) in a Real-world Setting

登记号：NCT07235462

当前状态：招募中

目标疾病：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）

申办方：拜耳（Bayer）

年龄范围：18岁及以上

试验简介：

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种严重且危及生命的疾病，由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并在心肌中沉积为淀粉样纤维所致。这种沉积导致心脏僵硬，引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。ATTR-CM有两种形式：遗传性或“变异型”（vATTR-CM），由基因突变引起；以及“野生型”（wtATTR-CM），与衰老相关。由于症状与其他心脏疾病相似，ATTR-CM常被晚期诊断。近期医学影像技术的进步有助于医生更早识别该病。阿可拉米（Acoramidis）是一种新型药物，通过稳定TTR蛋白，防止其错误折叠和形成有害的淀粉样沉积。一项主要临床试验（ATTRibute-CM研究）已证明其有效性和安全性，并已在美国和欧洲获批。然而，关于该药在日常临床实践中表现的真实世界证据有限。本研究（ACO-REAL）是一项观察性研究，研究人员将观察接受阿可拉米作为常规临床治疗一部分的患者，不引入任何实验性干预。研究将在约20个欧洲国家进行，计划招募多达2000名确诊为野生型或变异型ATTR-CM并开始阿可拉米治疗的成人患者，包括既往未接受过ATTR-CM治疗的患者以及接受过其他治疗的患者。主要目标是了解接受阿可拉米治疗的患者特征，并记录其在常规医疗实践中的使用情况。研究还将收集阿可拉米的安全性信息，并评估治疗对患者心功能、功能能力（如步行能力）、整体健康状况和生活质量的影响，同时追踪患者使用医疗资源（如住院或急诊）的频率。这些信息将有助于改善对ATTR-CM的真实世界理解和管理，最终优化对该进行性疾病的护理。

入组标准：

• 签署知情同意书时年龄≥18岁的成人。
• 诊断为野生型或变异型ATTR-CM。
• 签署知情同意书。
• 在签署知情同意书前，根据治疗研究者的常规治疗实践决定开始阿可拉米治疗。
• 在签署知情同意书后90天内开始阿可拉米治疗，可在签署知情同意书当日开始。

排除标准：

• 参与常规临床实践之外的干预性试验，但参与本观察性研究相关的潜在子研究除外。注意：除本观察性研究外，可能进行单独的子研究以收集额外数据。参与子研究是自愿的，将受单独方案和知情同意流程约束。本观察性研究不包括常规临床实践之外的干预性程序。
• 根据当地阿可拉米药品说明书存在禁忌症。
• 无法提供知情同意的患者，包括需由法定代理人提供同意的患者。

研究中心示例：德国海德堡大学医院（Universitaetsklinik Heidelberg）

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07235462