威尔逊病患者停药期间尿铜排泄量的前瞻性研究

这是一项前瞻性研究，旨在确定威尔逊病（WD）患者在暂时停止标准治疗后进行24小时尿铜排泄（UCE）测量的最佳时间。主要目标是评估停药期间的UCE（OT-UCE）是否与非铜蓝蛋白结合铜（NCC）水平相关，以验证OT-UCE作为系统铜生物利用度和疾病稳定性的替代标志物。稳定的WD患者将被纳入研究，在密切监测下暂时停止治疗，并进行UCE和NCC测试。如果OT-UCE得到验证，它可能成为临床实践和未来试验中监测WD治疗和稳定性的一个实用生物标志物。

入组标准包括：

• 根据莱比锡评分≥4定义的威尔逊病患者。
• 提供签署并注明日期的知情同意书。
• 愿意遵守所有研究程序（连续24小时尿液收集和当地样本采集）并在整个研究期间可用。
• 在研究前至少12个月接受过WD治疗。
• 氨基转移酶值（ASAT和ALAT）<2倍正常上限（ULN）。
• INR<1.5或在没有抗凝治疗的情况下，初始升高的INR在研究前6个月内保持稳定。
• 肾功能定义为eGFR>30 cc/min。
• 在研究前6个月内未改变WD治疗。

排除标准包括：

• 当前同时使用两种或多种WD治疗方法（例如锌和D-青霉胺或曲恩汀）。
• 当前怀孕或哺乳。
• 最近一个月内使用雌激素类药物。
• 近6个月内出现肝硬化伴近期肝功能失代偿（新发腹水、自发性细菌性腹膜炎、食管静脉曲张出血或肝性脑病）。
• 研究者认为患者无法完成所需的24小时尿液研究和随访访问。
• 之前不遵守治疗和/或低铜饮食，影响之前的UCE和/或停药期间的结果评估。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07301216