ALT001治疗多系统萎缩-小脑型的临床试验开始招募

尊敬的患者朋友和家属：

首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心在开展一项“ALT001治疗多系统萎缩-小脑型患者的安全性和初步有效性研究”。本研究计划邀请20名患者参与试验，每例患者将进入药物干预或空白对照组，进行药物鞘内推注联合静脉输注，在前期治疗及第90天的随访后还可以选择是否继续接受3个阶段静脉输注ALT001治疗，并对每个受试者随访至1年。您将接受研究药物[神经修复蛋白聚合物“ALT001”]的治疗。“ALT001”是一种神经修复蛋白，来源于经应激诱导的脐带间充质干细胞，具有选择性组装、靶向性投递、高效修复受损组织、安全性高、化学性质稳定、易于保存等优点，具有强大的神经修复功能。研究药物ALT001可能有助于神经功能改善，从而提高您的生活质量，但也可能没有给您带来预期的治疗效果；另外也可能由于被随机分配至空白对照组，与常规治疗相比差异不明显。

No.1

参与者需要满足以下条件：

1. 30岁≤年龄≤75岁，性别不限；

2. 根据2022年版MDS的多系统萎缩诊断标准，临床确诊的或临床很可能的MSA-C；

3. 出现共济失调等MSA-C相关运动症状的时间不超过5年；

4. UMSARS第二部分（运动评分）第14项评分≤3分；

5. 经研究者评估，预计生存期≥1年；

6. 自愿参与本研究并签署知情同意书。

No.2

声明:

您所参与的这项研究将评估ALT001的安全性、耐受性以及可能的初步疗效，为多系统萎缩-小脑型探索新的治疗方法。我们将遵照规定对您的个人信息严格保密，您的参与将会对医学科学的进步做出贡献，我们期待您的参加。

如果您被成功筛选作为受试者加入本研究进入试验组后，我们将会为您免费提供ALT001进行治疗，并且本研究不干预您目前的治疗方案。在本研究期间，每次随访时的挂号费免费，研究医生将为您免费进行检查、关注您的身体状况，免费为您进行核磁、B超等影像评估，临床体格检查，步态评估及各项评分检查。此外，本研究会支付您因参加研究产生的交通费，如来医院接受治疗或检查，金额200元/次。您因参加研究额外的抽血，本研究会补贴营养费，金额200元/次。

如果您有意参加本项研究，您到时可以准备好相关的检查结果，并通过以下方式进行咨询是否满足入选标准并不满足排除标准：

研究单位：首都医科大学附属北京天坛医院

研究助理：冯学征

研究助理：徐丹

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