JNT-517治疗苯丙酮尿症（PKU）的3期临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Study of JNT-517 in Participants With Phenylketonuria (PKU)
登记号：NCT06971731
当前状态：招募中
目标疾病：苯丙酮尿症（PKU）
申办方：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
年龄范围：18岁及以上

试验简介：这是一项3期随机研究，旨在评估口服JNT-517在成年PKU患者（≥18岁）中的安全性、疗效、耐受性和药代动力学。受试者将接受JNT-517或安慰剂，并对其治疗分配设盲。研究第一部分约6周，受试者有约67%的概率接受JNT-517；第二部分中，继续参与的所有受试者将接受两种剂量之一的JNT-517，持续额外46周。筛选期最长35天，以确保饮食稳定和氨基酸水平符合入组要求。总参与时长可达400天。

受试者将：每日两次服用75 mg或150 mg JNT-517或安慰剂，持续约365天；定期到诊所或接受移动健康护士家访进行检查和检测；在指定日期收集尿液样本并带到诊所；每次访视前3天记录饮食日记。

入组标准（摘要）：

• 年龄≥18岁
• 临床确诊PKU
• 筛选期平均至少3次血浆苯丙氨酸水平（空腹>4小时）≥360 μmol/L
• 筛选前4周内未使用pegvaliase
• 如使用沙丙蝶呤或大中性氨基酸，需在筛选前稳定剂量4周并维持整个研究
• 愿意并能够维持稳定的苯丙氨酸和总蛋白饮食
• 体重>40 kg
• 有生育能力的女性需采取高效避孕措施；男性需采取避孕措施
• 精神疾病患者需在筛选前6个月内控制良好，且用药稳定3个月
• 能够签署知情同意书

排除标准（摘要）：

• 任何急性或未控制的慢性疾病，影响依从性或增加风险
• 乙肝、丙肝或HIV阳性
• 过去5年内任何恶性肿瘤病史（非黑色素瘤皮肤癌或原位宫颈癌除外）
• 显著肝病史
• 白内障或筛查眼科检查发现超过轻微白内障
• 可能影响研究药物吸收的手术或医疗状况

研究中心（美国）：

• 加州大学洛杉矶分校医学院（洛杉矶）
• 佛罗里达大学健康Shands医院（盖恩斯维尔）
• 南佛罗里达大学（坦帕）
• Ann & Robert H. Lurie儿童医院（芝加哥）
• 俄勒冈健康与科学大学（波特兰）
• 匹兹堡大学医学中心-匹兹堡儿童医院（匹兹堡）
• 范德比尔特大学医学中心（纳什维尔）
• 德克萨斯大学西南医学中心（达拉斯）

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06971731