TURALIO(R)（培西达替尼）治疗儿童和年轻成人难治性白血病及实体瘤（包括NF1相关丛状神经纤维瘤）的I期试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Phase I Trial of TURALIO(R) (Pexidartinib, PLX3397) in Children and Young Adults With Refractory Leukemias and Refractory Solid Tumors Including Neurofibromatosis Type 1 (NF1) Associated Plexiform Neurofibromas (PN) and Tenosynovial Giant Cell Tumor ...

登记号：NCT02390752

当前状态：招募中

目标疾病：丛状神经纤维瘤、前体细胞淋巴母细胞白血病-淋巴瘤、急性早幼粒细胞白血病、肉瘤

申办方：美国国家癌症研究所（NCI）

年龄范围：3岁至35岁

试验简介：

• 背景：部分癌症患者患有实体瘤或难治性白血病，现有治疗后可能未缓解。研究者希望评估TURALIO(R)能否缩小肿瘤或阻止其生长。
• 目的：确定TURALIO(R)的最高安全剂量和副作用，并评估其对特定类型癌症的疗效。
• 设计：受试者每日口服一次TURALIO(R)胶囊，28天为一个周期，最多治疗2年。期间需进行多次检查（包括重复筛查项目）并记录症状日记。实体瘤患者接受影像学检查，白血病患者接受血液检查（可能需骨髓穿刺），部分患者可能需活检。治疗结束后进行随访。

入组标准（部分要点）：

• 诊断：复发性或难治性实体瘤（包括横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、软组织肉瘤、高级别胶质瘤等）或急性白血病（AML或ALL），或对既往治疗不耐受；弥漫内生性脑桥胶质瘤（DIPG）和视路胶质瘤可免于组织学确认；神经纤维瘤病1型（NF1）伴恶性外周神经鞘瘤（MPNST）患者亦可入组。
• 疾病状态：实体瘤患者需有可评估病灶，白血病患者需有可测量或可评估的疾病（包括微小残留病）。
• 年龄：3-35岁（体表面积≥0.55 m²）。
• 体能状态：Karnofsky（>16岁）或Lansky（≤16岁）评分≥50%。
• 既往治疗：需从既往抗肿瘤治疗的急性毒性反应中恢复至1级；具体洗脱期因治疗类型而异（如骨髓抑制化疗后≥21天，免疫治疗后≥42天，干细胞移植后≥56天且无活动性移植物抗宿主病等）。

排除标准（部分要点）：原文未提供完整排除标准，具体由研究者判定。

研究中心：美国国立卫生研究院临床中心（NIH Clinical Center），位于马里兰州贝塞斯达。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02390752