伊奈利珠单抗在儿童全身型重症肌无力患者中的药代动力学、药效学、安全性和耐受性研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety and Tolerability of Inebilizumab in Children With Generalized Myasthenia Gravis (gMG)

登记号：NCT06987539

当前状态：招募中

目标疾病：全身型重症肌无力（gMG）

申办方：安进（Amgen）

年龄范围：2岁至17岁

试验简介：本研究的主要目的是表征伊奈利珠单抗（inebilizumab）在儿童gMG患者中的药代动力学（PK）和药效学（PD），并评估其安全性和耐受性。

入组标准：

• 参与者法定代表人在参与者因年龄过小无法提供知情同意时已签署知情同意书，且参与者根据当地法规/指南在启动任何研究特定活动/程序前提供了书面同意。
• 入组当天年龄≥2岁至<18岁。
• 确诊为gMG，定义为：筛选时抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体滴度阳性（允许复测1次），且至少满足以下一项：神经肌肉传导异常试验史（如单纤维肌电图或重复神经刺激）；或抗胆碱酯酶试验阳性史（如依酚氯铵试验）；或口服胆碱酯酶抑制剂后gMG体征改善（由治疗医师评估）；或符合gMG诊断的临床综合征且无其他病因解释。
• 筛选时美国重症肌无力基金会临床分型为II、III或IV级。
• 参与者必须正在接受以下治疗之一：仅使用皮质类固醇，筛选前4周内无剂量增加；或一种允许的非甾体免疫抑制治疗（IST）（硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯或麦考酚酸），筛选前持续使用至少6个月且筛选前4个月内无剂量增加；或上述两者的联合治疗。在日本，他克莫司允许使用，需筛选前持续使用≥6个月且筛选前4个月内无剂量增加。
• 参与者可接受稳定剂量的乙酰胆碱酯酶抑制剂（吡啶斯的明）入组，剂量需在入组前至少2周保持稳定。
• 筛选时生命体征和实验室参数在正常范围内，或异常但经研究者判断无临床意义。

排除标准：

• 申办方、合同研究组织（CRO）、研究中心工作人员及其家属。
• 基线（第1天）访视前12个月内接受过胸腺切除术，或计划在治疗期间进行胸腺切除术。
• 未切除的胸腺瘤——筛选前>12个月切除良性胸腺瘤者可入组。
• 反复严重感染史。
• 已知免疫缺陷病，包括当前HIV感染或阳性检测结果。
• 筛选时慢性乙型肝炎感染检测阳性。
• 未经治疗的丙型肝炎感染史，或丙型肝炎病毒抗体检测阳性。
• 活动性或潜伏性结核病（TB）史，或筛选时QuantiFERON®-TB Gold检测阳性（除非根据当地指南已完成TB治疗）。
• 进行性多灶性白质脑病史。
• 诊断为先天性肌无力综合征。
• 筛选前6个月内接受过任何生物B细胞耗竭治疗（如利妥昔单抗、奥瑞珠单抗、奥比妥珠单抗、奥法妥木单抗、伊奈利珠单抗）或任何实验性B细胞耗竭药物。
• 筛选前6个月内接受过任何其他单克隆抗体（mAb）或大分子生物制剂，包括但不限于FcRn抑制剂、抗TNF mAb、抗JAK-STAT mAb和补体抑制剂。
• 随机化前任何时间接受过以下药物或治疗：阿仑单抗、全淋巴照射、骨髓移植、T细胞疫苗接种治疗、那他珠单抗。
• 妊娠期参与者。

研究中心：

• Austin Neuromuscular Center · 奥斯汀 · 美国
• Hopital Armand Trousseau · 巴黎 · 法国
• Hospital Universitari i Politecnic La Fe · 巴伦西亚 · 西班牙
• John Radcliffe Hospital · 海丁顿 · 英国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06987539