评估Pozelimab + Cemdisiran联合疗法在治疗难治性PNH成人患者中的效果

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：评估Pozelimab + Cemdisiran联合疗法在治疗难治性PNH成人患者中的效果

登记号：NCT07154745

当前状态：招募中

目标疾病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）

申办方：Regeneron Pharmaceuticals

年龄范围：18岁及以上

试验简介：

该研究正在研究两种实验药物Pozelimab和Cemdisiran（称为“研究药物”）的联合治疗方案。研究人员希望找到一种更好的方法来治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。研究的主要目的是评估Pozelimab和Cemdisiran联合疗法在降低那些即使在接受其他补体成分5（C5）抑制剂（如Eculizumab、Ravulizumab或Crovalimab）治疗后仍未能有效控制的PNH患者的溶血效果。

研究还将探讨以下几个问题：

• 研究药物可能产生的副作用
• 不同时间点血液中药物的浓度
• 身体是否会产生对抗研究药物的抗体（这可能导致药物效果减弱或引起副作用）

入组标准：

• 通过高灵敏度流式细胞术确诊为PNH
• 目前接受市售Eculizumab、Ravulizumab或Crovalimab治疗至少6个月
• 过去6个月内乳酸脱氢酶（LDH）持续高于正常上限的1.5倍，且主要研究者认为这是由于血管内溶血引起的
• 根据协议要求，在筛选期间至少有2次不同的LDH值
• 愿意并能够遵守诊所/远程访问和研究相关程序，包括完成协议要求的全部脑膜炎球菌疫苗接种，并同意在研究期间保持这些疫苗接种的最新状态

排除标准：

• 曾接受器官移植、骨髓移植或其他血液系统移植
• 筛查时体重低于40公斤
• 已知或疑似对当前C5i治疗无反应的C5突变
• 筛选前2周内或筛选期间有任何活动性或持续性感染
• 已知遗传性补体缺陷

研究中心：

• 巴西里贝朗普雷图FMRP USP医院
• 意大利罗马天主教圣心大学-阿格梅利大学综合医院
• 意大利佛罗伦萨AOU Careggi医院
• 意大利都灵SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino医院
• 波兰比得哥什In-Vivo Sp. z o.o.
• 韩国首尔国立大学医院
• 韩国首尔Severance医院
• 韩国首尔圣玛丽医院-天主教大学

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07154745