ETX101治疗SCN1A阳性Dravet综合征婴幼儿及儿童的安全性和有效性临床研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ETX101 in Infants and Children With SCN1A-Positive Dravet Syndrome
登记号：NCT05419492
当前状态：招募中
目标疾病：Dravet综合征
申办方：Encoded Therapeutics
年龄范围：6个月至17岁

ENDEAVOR是一项1/2期、两部分、多中心研究，旨在评估ETX101在SCN1A阳性Dravet综合征参与者中的安全性和有效性。Part 1A针对≥6至<36月龄，采用开放标签、剂量递增设计；Part 1B针对≥48月龄至<18岁，采用开放标签设计；Part 2针对≥6至<48月龄，采用随机、双盲、假对照延迟治疗研究设计。

入组标准：

• Part 1A：年龄≥6个月且<36个月；Part 1B：≥48个月且<18岁；Part 2：≥6个月且<48个月。
• 具有预测功能丧失的致病性或可能致病性SCN1A变异。
• 首次癫痫发作发生在3至15月龄之间。
• 临床诊断为Dravet综合征，或治疗临床医生高度怀疑Dravet综合征诊断。
• 正在接受至少一种预防性抗癫痫药物。

排除标准：

• 存在可能混淆典型Dravet表型的其他基因突变或临床合并症。
• 已知中枢神经系统结构性和/或血管异常（脑MRI或CT提示）。
• 可能干扰脑脊液分布的异常和/或存在脑室腹腔分流。
• 在给药前癫痫发作期接受过钠通道阻滞剂。
• 在知情同意前90天内连续4周无癫痫发作。
• 既往接受过基因或细胞治疗。
• 目前正在参加临床试验或接受研究性治疗。
• 有临床意义的潜在肝病。

研究中心（美国）：

• UCSF Benioff Children's Hospitals · 旧金山
• Colorado Children's Hospital · 奥罗拉
• Nicklaus Children's Hospital · 迈阿密
• Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago · 芝加哥
• Boston Children's Hospital · 波士顿
• Mott Children's Hospital · 安娜堡
• Mayo Clinic · 罗切斯特
• Duke Children's Hospital & Health Center · 达勒姆

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05419492