艾美珠单抗预防治疗3型血管性血友病临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Study to Assess the Efficacy and Safety of Emicizumab in Participants With Type 3 Von Willebrand Disease（评估艾美珠单抗在3型血管性血友病患者中疗效和安全性的研究）

登记号：NCT06998524

当前状态：招募中

目标疾病：3型血管性血友病（Von Willebrand Disease, Type 3）

申办方：Hoffmann-La Roche

年龄范围：1个月及以上

试验简介：这是一项III期、多中心、开放标签临床研究，旨在评估艾美珠单抗预防治疗在诊断为3型血管性血友病（VWD）且年龄≥1个月的参与者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。既往接受标准治疗（SOC）按需治疗的参与者将通过随机比较进行评估（A组：艾美珠单抗预防治疗；B组：继续SOC按需治疗），而既往接受SOC预防治疗的参与者（C组：艾美珠单抗预防治疗）将通过参与者内分析进行评估，数据来自先前的非干预性研究WP45335（NCT06883240）。

入组标准：

• 根据医疗记录确诊为3型血管性血友病（VWD）
• 已有的医疗记录证实血管性血友病因子（VWF）抑制剂状态（阳性或阴性，包括滴度（如有））
• 血液学、肝肾功能正常
• 有生育能力的参与者：同意保持禁欲或遵守避孕要求

A组和B组额外入组标准：

• 签署知情同意书/同意书时年龄≥1个月
• 有记录显示既往使用间歇性（少于每周一次）按需SOC治疗VWD
• 入组前24周内至少有2次需要因子浓缩物治疗的出血事件（月经出血除外）

C组额外入组标准：

• 签署知情同意书/同意书时年龄≥2岁
• 有记录并确认既往使用SOC预防治疗VWD（每周1-3次，按处方剂量），符合研究WP45335的入选标准
• 已完成WP45335方案中定义的所有研究要求至少24周

排除标准：

• 除先天性3型VWD外的遗传性或获得性出血性疾病
• 入组前18个月内有胃肠道出血史，或既往诊断为血管发育不良
• 颅内出血史
• 既往或当前接受血栓栓塞性疾病治疗，或有血栓栓塞性疾病体征
• 其他可能增加出血或血栓形成风险的疾病（如某些自身免疫性疾病）
• 与单克隆抗体疗法或艾美珠单抗注射剂成分相关的临床显著超敏反应史
• 入组时使用全身性免疫调节剂（如干扰素）或计划在研究期间使用，抗逆转录病毒治疗除外

研究中心：

• UC Davis · 萨克拉门托 · 美国
• University of Florida · 盖恩斯维尔 · 美国
• University of Minnesota Medical Center · 明尼阿波利斯 · 美国
• Washington University School of Medicine · 圣路易斯 · 美国
• Virginia Commonwealth University · 里士满 · 美国
• UZ Leuven Gasthuisberg · 鲁汶 · 比利时
• The Hospital for Sick Children · 多伦多 · 加拿大
• McGill University Health Center · 蒙特利尔 · 加拿大

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06998524