【天坛招募】NP001 细胞注射液治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）I/IIa 期研究 · MAD 期第二轮招募

本信息转自「北京天坛医院」官方公众号，仅供了解，不构成入组结论，也非招募邀请。是否符合入组条件须由研究者最终判定；参加临床研究请携带完整病历咨询主管医师，切勿据此自行停药、换药或中断现有治疗。

首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心正在开展一项 I/IIa 期临床研究：「人自体多克隆调节性 T 细胞（NP001 细胞注射液）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者安全性和有效性研究」。研究含 SAD、MAD、IIa 三个阶段，其中 SAD 期已招募结束，现启动 MAD 期受试者招募，该阶段预计招募 6 例，短期内预计安排 1～3 例入组给药。

MAD 期为多次给药、剂量递增设计，每例受试者接受多次 NP001 细胞注射液鞘内注射治疗并长期随访。据公众号介绍，NP001 系将受试者自体 Treg（调节性 T）细胞经体外激活扩增等流程、符合质量控制标准后的细胞回输液；前期基础实验与临床试验提示其有望为 ALS 治疗探索新方向。研究药物可能有助于神经功能改善，但也可能未达预期疗效——具体以研究者说明和知情同意书为准。

主要入组要点（节选，以研究方案及研究者最终判定为准）：

• 年龄 18～70 周岁（含边界），男女不限；
• 符合黄金海岸诊断标准（Shefner，2020）的散发性或家族性 ALS，或按 WFN El Escorial 标准诊断为有实验室支持的可能／拟诊／确诊；
• ALS 病程（首次症状至筛选）≤ 2 年；
• 研究者判断预计生存期 ≥ 1 年；
• 筛选期呼吸功能 %FVC ≥ 65%，排除呼吸困难者；
• ALSFRS-R 评分 ≥ 30 分；
• 利鲁唑和/或依达拉奉：首次给药前 14 天未用且研究期间无使用计划，或已稳定用药 ≥ 4 周且研究期间剂量不变；
• 器官功能与血液学指标符合方案要求（肌酐清除率、胆红素、ALT/AST、凝血、中性粒/淋巴/血小板计数等）；
• 无外周血单个核细胞采集禁忌；
• 有生育能力者同意在规定期间采取有效避孕措施，基线妊娠试验阴性（详见知情同意书）。

据公告，成功入选者可免费获得 NP001 鞘内注射治疗，随访挂号费及研究相关检查（体格检查、量表评分等）免费，并对往返交通、血样采集给予相应补贴。

报名方式：如有意愿，可联系研究单位（首都医科大学附属北京天坛医院）研究助理冯医生，具体联系方式请见官方公众号原文；最终能否参加由专业医师综合评估决定。若在本公告发布前已联系医生报名，无需重复报名。

来源：北京天坛医院官方公众号
原文链接（含研究助理联系方式）：https://mp.weixin.qq.com/s/JZmZiwMBXJF2QUHfB-3hWw