AVLAYAH（tividenofusp alfa-eknm）药品说明书：用于治疗Hunter综合征神经系统表现

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

药品名称：AVLAYAH（通用名：tividenofusp alfa-eknm）
生产企业：Denali Therapeutics Inc.
剂型/给药途径：静脉输注

适应证：AVLAYAH适用于治疗Hunter综合征（黏多糖贮积症Ⅱ型，MPS Ⅱ）的神经系统表现，用于体重≥5 kg的儿科患者（症状前或症状性，且尚未出现严重神经损伤）。该适应症基于加速批准，依据为接受AVLAYAH治疗的患者脑脊液硫酸乙酰肝素降低。该适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。使用限制：不推荐AVLAYAH与其他酶替代疗法联合用于治疗Hunter综合征。

用法用量：AVLAYAH的给药应在熟悉过敏反应（包括过敏性休克）处理的医疗专业人员监督下进行。所有患者应在治疗前获得基线血红蛋白值。推荐维持剂量：体重≥5 kg的儿科患者，每周一次静脉输注15 mg/kg，输注时间约4小时。起始治疗应采用剂量递增方案：第1-4周：3 mg/kg每周一次；第5-8周：7.5 mg/kg每周一次；第9周及以后：15 mg/kg每周一次（维持剂量）。每个剂量水平至少给药4周后再递增。如发生严重过敏反应或严重输注相关反应（IAR），应停用AVLAYAH并立即采取适当医疗措施。重新给药前需评估风险获益，调整预处理药物、减慢输注速率或降低剂量。

警告与注意事项：
1. 过敏反应（包括过敏性休克）：已有报告，症状包括心动过速、低血压、喘息、呕吐、荨麻疹、唇舌肿胀。需在具备心肺复苏设备的医疗环境中给药，给药前可考虑使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇预处理。
2. 输注相关反应（IAR）：严重IAR时停用并治疗；轻中度IAR可暂停输注并处理。
3. 贫血：所有患者治疗前检测基线血红蛋白，治疗后3个月及临床需要时监测，根据临床判断给予支持治疗。
4. 膜性肾病：监测血清肌酐和尿蛋白/肌酐比值，怀疑时进行诊断评估并启动适当治疗。

来源：美国FDA（通过DailyMed）
原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=014d92c1-b643-4680-8ca6-f0b3307da915