美国FDA批准AQNEURSA（levacetylleucine）用于治疗尼曼-匹克病C型神经症状

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了IntraBio Inc开发的AQNEURSA（通用名：levacetylleucine），用于治疗体重≥15 kg的成人和儿童尼曼-匹克病C型（NPC）患者的神经系统表现。

用法用量

• 对于有生育能力的女性，在开始治疗前应确认未怀孕。
• 推荐剂量基于患者实际体重（kg），口服给药，每日最多三次。具体剂量如下：
  • 体重15 kg至<25 kg：早晨1 g，下午不服药，晚上1 g。
  • 体重25 kg至<35 kg：早晨1 g，下午1 g，晚上1 g。
  • 体重35 kg及以上：早晨2 g，下午1 g，晚上1 g。
• 每包AQNEURSA含1 g levacetylleucine。若漏服，跳过漏服剂量，按计划服用下一次剂量，不要同时服用两倍剂量。
• 口服时，将一包内容物倒入40 mL水、橙汁或杏仁奶中（勿用热液体），搅拌混悬后立即（30分钟内）服用。若需两包，重复操作。通过胃造口管给药时，仅使用水制备混悬液，并用额外水冲洗管路。

警告与注意事项

胚胎-胎儿毒性：基于动物生殖研究，AQNEURSA在妊娠期间给药可能对胎儿造成伤害。在器官形成期对大鼠和兔给予levacetylleucine，剂量分别约为最大推荐人用剂量（MRHD，4 g/天）的1.4倍和6倍（基于体表面积），导致胚胎-胎儿死亡（着床后丢失/吸收）和骨骼畸形增加。有生育能力的女性在治疗期间及停药后7天内应使用有效避孕措施。

来源：美国FDA（U.S. Food and Drug Administration）

原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=0f248e55-d1bb-13f9-e063-6294a90a05ce