他利苷酶 α

他利苷酶 α (Taliglucerase Alfa) 说明书

药品基本信息

药品名称：

通用名：他利苷酶 α (Taliglucerase Alfa)

商品名：ELELYSO®

英文名称：Taliglucerase Alfa for Injection, Powder, Lyophilized, for Solution

批准日期：首次美国 FDA 批准 (2012 年)

药品类型：水解溶酶体葡糖脑苷脂特异性酶，酶替代疗法

警示语：超敏反应包括过敏性休克

重要警告：

接受酶替代治疗的患者可能发生危及生命的超敏反应，包括过敏性休克，可在治疗早期或长期治疗后发生l

必须在具备适当医疗监测和支持措施 (包括心肺复苏设备) 的医疗环境中开始给药

如发生严重超敏反应 (如过敏性休克)，立即停药并启动适当治疗，包括使用肾上腺素

适应症

适用于4 岁及以上确诊为 1 型戈谢病 (Type 1 Gaucher disease) 的患者的长期酶替代治疗

作用机制

戈谢病是一种常染色体隐性遗传病，由葡糖脑苷脂酶基因突变导致溶酶体酶活性降低。该酶催化葡糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺。

他利苷酶 α 作为重组人溶酶体葡糖脑苷脂酶类似物，通过以下机制发挥作用：

补充患者体内缺乏的酶

催化葡糖脑苷脂水解为葡萄糖和神经酰胺

减少巨噬细胞溶酶体中积聚的底物，减轻器官损伤

其甘露糖末端的寡糖链可被巨噬细胞表面的特异性甘露糖受体识别，促进药物进入细胞并转运至溶酶体

规格与剂型

剂型：无菌、无防腐剂、冻干粉末，用于静脉输注前的复溶和稀释

规格：每单剂量瓶含200 单位他利苷酶 α，以及辅料：D - 甘露醇 (206.7mg)、聚山梨酯 80 (0.56mg) 和柠檬酸钠 (30.4mg)l

用法用量

1. 推荐剂量

初治患者 (4 岁及以上)：

60 单位 /kg 体重，每两周给药一次，静脉输注60-120 分钟

从伊米苷酶 (imiglucerase) 转换的患者：

以与原伊米苷酶相同的单位 /kg 剂量开始，随后每两周给药一次

可根据治疗目标的达成和维持情况调整剂量

2. 给药准备与注意事项

必须在医疗专业人员监督下进行

复溶与稀释步骤：

用 5.1mL 灭菌注射用水复溶，得到浓度为 40 单位 /mL 的溶液

复溶后 pH 约为 6.0

进一步稀释至适当体积 (成人一般为 130-150mL) 后静脉输注

禁忌症

无绝对禁忌症

慎用情况：

已知对他利苷酶 α 或其任何辅料过敏的患者 (可能发生严重过敏反应)

急性感染期患者 (可能影响免疫系统反应)

严重肝病患者 (需评估肝功能)

警告与注意事项

1. 超敏反应 (详见警示语)

2. 输注反应

常见症状包括：头痛、胸痛 / 不适、乏力、荨麻疹、红斑、高血压、背痛、关节痛和潮红。如发生：

降低输注速率或暂停输注

必要时给予抗过敏治疗

严重反应时立即停药并启动紧急治疗

3. 监测要求

治疗期间应定期监测：

血常规、肝肾功能

疾病相关指标 (如肝脾大小、骨髓浸润情况)

生长发育指标 (儿科患者)

4. 孕妇及哺乳期妇女使用

孕妇：尚无足够数据，只有在潜在获益大于风险时谨慎使用

哺乳期妇女：

他利苷酶 α 为大分子蛋白质，乳汁中含量可能很低且可能被婴儿胃肠道破坏

国际戈谢病治疗专家小组推荐在酶替代治疗期间可进行母乳喂养

建议限制母乳喂养时间约 6 个月，避免哺乳期母亲过度骨丢失

5. 儿童用药

4 岁及以上儿童：安全性和有效性已确立

小于 4 岁儿童：安全性和有效性尚未确立

不良反应

最常见不良反应 (发生率≥5%)

初治成人患者：

头痛 (21%)

关节痛 (19%)

疲劳 (14%)

恶心 (13%)

头晕 (10%)

腹痛 (9%)

瘙痒 (8%)

潮红 (8%)

呕吐 (7%)

荨麻疹 (7%)

从伊米苷酶转换的患者 (治疗 9 个月后，发生率≥10%)：

关节痛 (22%)

头痛 (17%)

肢体疼痛 (10%)

严重不良反应

过敏性休克 (详见警示语)

输注相关反应 (详见警告)

药物相互作用

目前尚未发现明确的药物相互作用。但由于是酶替代治疗，应告知医生正在使用的其他药物，尤其是免疫抑制剂或可能影响免疫系统的药物。

过量使用

尚无过量使用报告。如发生过量，应监测患者并提供支持治疗。

贮藏条件

冷藏于 2-8°C (36-46°F)，保存在原包装中避光

严禁冷冻

复溶后的溶液应立即使用，未使用部分应丢弃

有效期

未开封：2 年 (标签标注)

复溶后：应立即使用

药品成分信息

活性成分：他利苷酶 α，一种通过重组 DNA 技术 (胡萝卜细胞培养) 生产的单体糖蛋白，分子量约 60.8kDa，含有 4 个 N - 连接糖基化位点

辅料：D - 甘露醇、聚山梨酯 80、柠檬酸钠，可能添加柠檬酸调节 pH

生产厂家

辉瑞公司 (Pfizer Inc.)

总结

他利苷酶 α 是一种酶替代疗法药物，专门用于治疗 1 型戈谢病。通过补充患者体内缺乏的葡糖脑苷脂酶，帮助分解异常积聚的脂质，改善器官功能和生活质量。治疗必须在医疗专业人员监督下进行，需警惕可能的超敏反应和输注反应。本说明书内容基于美国 FDA 批准的最新版本 (2025 年 1 月更新)。