阿加糖酶 α 注射用浓溶液

阿加糖酶 α 注射用浓溶液说明书

【药品名称】

通用名称：阿加糖酶 α 注射用浓溶液

商品名称：瑞普佳 / REPLAGAL

英文名称：Agalsidase Alfa Concentrated Solution for Infusion

汉语拼音：Ajiatangmei α Zhusheyong Nongrongye

【成份】

活性成份：阿加糖酶 α（由人类细胞系通过基因工程技术制得的人类蛋白质 α- 半乳糖苷酶 A）

辅料：一水合磷酸二氢钠、聚山梨酯 20、氯化钠、氢氧化钠

【性状】

无色澄明溶液

【适应症】

本品用于确诊为法布雷病（α- 半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代治疗。适用于成人、儿童和青少年。尚未确定本品在 0-6 岁儿童中的安全性和有效性。

【规格】

3.5mg (3.5ml)/ 瓶

【用法用量】

剂量

标准剂量：0.2mg/kg 体重，每隔一周（每两周）给药一次，大于 40 分钟静脉滴注

应由对法布雷病或其他遗传代谢疾病患者有管理经验的医师指导应用

特殊人群

肝功能受损患者：尚未进行研究，不建议调整剂量

肾功能受损患者：无需调整剂量，但广泛性肾损害 (eGFR<60ml/min) 可能会限制肾脏对治疗的反应

给药方法

给药前必须进行药品稀释

使用带有整体过滤器的静脉输液管

用 9mg/ml (0.9%) 氯化钠溶液 100ml 稀释所需的本品浓溶液

溶液应轻轻混合，不能振摇

稀释后建议尽快使用（不含防腐剂）

滴注时间必须大于 40 分钟

不要与其他药物通过相同静脉输液管同时滴注

【不良反应】

安全性总结

最常见不良反应：输液相关反应（成年患者发生率 13.7%），多为轻度至中度

常见不良反应（按系统分类）

全身反应：寒战、发热、潮红、头痛、乏力、胸痛

消化系统：恶心、呕吐、腹痛、腹泻

呼吸系统：呼吸困难、咳嗽、咽喉不适

皮肤：瘙痒、皮疹、荨麻疹

心血管系统：心悸、高血压或低血压

神经系统：头晕、感觉异常

儿科人群特点

输液相关反应（发热、呼吸困难、胸痛）和疼痛加重的发生率高于成人

【禁忌】

对本品活性成份或任何辅料发生超敏反应的患者禁用

【注意事项】

输液相关反应

输液前 1-24 小时使用抗组胺药和 / 或糖皮质激素预处理可预防反应

发生重度超敏反应或速发过敏反应时，应立即停药并给予相应治疗

抗蛋白抗体

约 24% 男性患者可产生低滴度 IgG 抗体，通常在治疗 3-12 个月后出现。抗体阳性率会随时间下降，约 7% 患者可出现免疫耐受

肾功能受损

广泛性肾损害可能限制治疗效果，但肾功能丧失仍会保持在疾病自然进展范围内

钠含量

每小瓶含 14.2mg 钠（成人每日最大摄入量 2g 的 0.7%）

驾驶和操作机械能力

对能力无影响或影响可忽略不计

【药理毒理】

作用机制：催化水解 Gb3（三己糖酰基鞘脂醇），剪切末端半乳糖残基，减少其在内皮细胞和实质细胞中的蓄积

作用方式：通过与靶细胞表面甘露糖 - 6 - 磷酸受体结合而被摄取

【药代动力学】

半衰期：男性约 108 分钟，女性约 89 分钟

分布容积：约为体重的 17%

清除率：男性约 2.66ml/min/kg，女性约 2.10ml/min/kg

组织分布：肝脏摄取约 10% 的给药剂量，组织半衰期超过 24 小时

【贮藏】

2°C-8°C 冷藏保存和运输，不得冷冻

【包装】

直接接触包材：中硼硅玻璃管制注射剂瓶、氟树脂涂层丁基胶塞

包装规格：每盒 1 瓶、4 瓶或 10 瓶（每瓶 3.5ml）

【有效期】

24 个月

【执行标准】

进口药品注册标准：JS20240018

【批准文号】

进口药品注册证号：国药准字 SJ20200021

【核准日期】

2020 年 08 月 26 日

【修改日期】

2021 年 08 月 18 日、2022 年 01 月 28 日、2023 年 09 月 28 日、2023 年 11 月 17 日、2024 年 04 月 16 日

【药品上市许可持有人】

武田药品工业株式会社（Takeda Pharmaceutical Company Limited）