神经纤维瘤病1型伴丛状神经纤维瘤患者报告结局测量工具的开发和验证临床试验

美国国家癌症研究所（NCI）正在开展一项名为“神经纤维瘤病1型（NF1）伴丛状神经纤维瘤（pNF）患者报告结局（PRO）测量工具的开发和验证”的临床试验（登记号：NCT02544022），目前处于招募阶段。

目标疾病：神经纤维瘤病1型（NF1）伴丛状神经纤维瘤（pNF）。

申办方：美国国家癌症研究所（NCI）。

年龄范围：5岁及以上。

试验目的：改进用于评估NF1伴pNF患者疼痛、日常生活及身体功能的问卷。

试验设计：研究分为两个阶段。第一阶段：参与者（5-7岁儿童及其父母为一对一会议，其他为小组讨论）将讨论现有疼痛评估问卷及pNF对生活的影响，会议将被录音。随后根据反馈修改问卷，并进行个别访谈以评估新措辞、说明、问题及电子格式。第二阶段（已完成）：参与者完成新问卷（纸质或电子），部分参与者需在诊所及1个月后在家重复填写，另有一部分开始新疼痛治疗或剂量增加的参与者需在治疗前后填写。

入组标准（部分）：

• 经NIH临床标准或分子检测确诊的NF1，且至少有一个≥3 cm（最长径）或≥3 mL（体积）的丛状神经纤维瘤。
• 第一阶段年龄≥5岁（已完成），第二阶段年龄≥8岁。
• 能理解、阅读并说英语。
• 第一阶段焦点小组：近期有pNF相关疼痛，当前NRS-11评分≥3，或正在服用处方止痛药且疼痛评分≥1（已完成）。
• 第二阶段有疼痛组：近期在目标肿瘤区域有疼痛；无疼痛组：近期无疼痛。

排除标准：严重认知或行为障碍无法配合研究者；入组前12个月内曾参加MEK抑制剂试验，或3个月内开始新的疼痛治疗方案。

研究中心：美国华盛顿特区儿童国家医疗中心、芝加哥大学、巴尔的摩约翰霍普金斯大学、贝塞斯达国立卫生研究院临床中心、辛辛那提儿童医院医学中心、费城儿童医院。

重要提示：本信息转自ClinicalTrials.gov官方登记（NCT02544022），仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02544022