Luspatercept在β-地中海贫血儿童中的安全性与药代动力学研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia

登记号：NCT04143724

当前状态：招募中

目标疾病：β-地中海贫血

申办方：Celgene

年龄范围：6岁至17岁

试验简介：这是一项2a期研究，评估luspatercept在β-地中海贫血儿童参与者中的安全性和药代动力学。研究将分为两部分进行，针对输血依赖型和非输血依赖型β-地中海贫血参与者：输血依赖型A部分将在12至<18岁的青少年参与者中进行，设两个剂量递增队列，随后进行剂量扩展队列。非输血依赖型A部分将在与输血依赖型A部分相同年龄组的参与者中进行，设剂量确认和扩展队列。在A部分输血依赖型参与者完成至少一年治疗后，将评估A部分青少年参与者的所有可用安全性数据，然后启动6至<12岁年龄组的输血依赖型和非输血依赖型B部分。B部分将包括两个输血依赖型剂量递增队列和两个非输血依赖型剂量递增队列。完成治疗期后，任何受益于研究治疗的队列参与者将有机会继续接受luspatercept治疗，进入长期治疗期，最长从首次给药起5年。在任何时间停止研究治疗的参与者将继续进入治疗后随访期，从首次给药起至少5年，或从末次给药起3年，以较晚者为准，或直至撤回同意/知情、失访或试验结束，以先发生者为准。如果届时既无商业治疗也无长期随访方案，申办方将酌情在本研究内或通过替代机制继续提供治疗。

入组/排除标准：

• 参与者在签署知情同意书/知情同意书时年龄必须在6岁至<18岁之间。
• 参与者（及适用时的父母/法定代表）必须理解并自愿签署知情同意书/知情同意书。
• 参与者（及适用时的父母/法定代表）愿意并能够遵守研究访视计划和其他方案要求。
• 参与者必须有β-地中海贫血或血红蛋白E/β-地中海贫血的明确诊断。
• 输血依赖型：在入组前24周内接受≥4次红细胞输注，且期间无≥42天的无输血期；有至少2年的定期输血史。
• 非输血依赖型（仅限美国境外中心）：入组前24周内接受<4次红细胞输注；入组前至少8周无红细胞输注；平均基线血红蛋白≤10 g/dL（基于筛查期12周内至少2次测量，间隔≥1周；至少1次测量在入组前4周内；输注后21天内的血红蛋白值除外）。
• 筛查时Karnofsky（年龄≥16岁）或Lansky（年龄<16岁）体能状态评分≥50。
• 有生育能力的女性儿童、有生育能力的个体及已进入青春期的男性参与者（及适用时的父母/法定代表）必须同意接受医生批准的生殖教育并讨论研究治疗对生殖的副作用。
• 有生育能力的女性儿童（定义为已初潮，伴或不伴乳房发育达Tanner 2期或以上，且未行子宫切除术或双侧卵巢切除术）和有生育能力的个体（定义为性成熟女性，曾初潮，未行子宫切除术或双侧卵巢切除术，且未自然绝经至少连续24个月）必须满足以下条件：在研究治疗开始前由研究者验证两次妊娠试验阴性（其中一次应由中心实验室进行）；同意在研究期间、治疗结束访视和9周安全性随访访视时进行持续妊娠检测。女性参与者必须根据年龄和研究者判断，承诺真正禁欲或同意使用有效避孕措施，从研究治疗前28天至末次给药后12周持续使用。

研究中心：

• Local Institution - 601 · 洛杉矶 · 美国
• New York Presbyterian Hospital · 纽约 · 美国
• 南方医科大学南方医院 · 广州 · 中国
• 深圳市第二人民医院 · 深圳 · 中国
• 中国人民解放军第923医院 · 南宁 · 中国
• 四川大学华西医院 · 成都 · 中国
• 中山大学孙逸仙纪念医院 · 广州 · 中国
• 广西医科大学第一附属医院 · 南宁 · 中国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04143724