鞘内注射ELP-02治疗CMT4J的I/II期临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

一项由Elpida Therapeutics SPC发起的首次人体I/II期开放标签临床试验（登记号：NCT07447557）正在招募Charcot-Marie-Tooth病4J型（CMT4J）患者，旨在评估单次腰椎鞘内注射ELP-02的安全性、耐受性及疗效。

目标疾病：Charcot-Marie-Tooth病4J型（CMT4J）

试验状态：招募中（RECRUITING）

申办方：Elpida Therapeutics SPC

年龄范围：3岁至20岁

研究中心：

• 斯坦福大学（Stanford University），帕洛阿尔托，美国
• 爱荷华大学（University of Iowa），爱荷华城，美国

主要入组标准要点：

• 筛选时年龄在3至20岁之间的男性和女性
• 经CLIA认证或同等资质实验室分子确诊的CMT4J，需携带FIG4基因双等位致病性变异，其中一条必须为I41T致病变异
• 具有与CMT4J一致的临床症状和体征
• 疾病严重程度不超过中度（CMTPeds评分<35或由研究者判定）
• 受试者/父母/监护人签署书面知情同意书，10至17岁儿童需提供知情同意

主要排除标准要点：

• 研究者认为可能影响安全性或试验结果评估的既往或现有疾病
• 筛选前存在临床显著异常实验室值（如血红蛋白<6或>20 g/dL、血小板<100,000/cmm等）
• HbA1c>6.0%病史
• 禁忌或不愿接受腰椎穿刺
• 对西罗莫司、他克莫司、皮质类固醇、钆、碘或贝类过敏
• 近30天内使用过研究药物，或90天内参与过其他干预性临床试验
• 合并其他神经退行性疾病、周围神经病或进行性遗传综合征
• 晚期疾病（需长期有创通气支持且无法交流）
• 活动性病毒感染（包括HIV、乙肝、丙肝或COVID-19）
• 输注前6周内因细菌感染使用抗生素

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07447557