LUM-201治疗儿童生长激素缺乏症的3期临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Phase 3 Study of LUM-201 in Children With Growth Hormone Deficiency（登记号：NCT06948214）

当前状态：招募中

目标疾病：生长激素缺乏症（GHD）

申办方：Lumos Pharma

年龄范围：3岁至11岁

试验简介：OraGrowtH 3期试验是一项多国试验，旨在研究LUM-201作为儿童生长激素缺乏症（PGHD）的初始治疗，并验证LUM-201预测性富集标志物（PEM）策略，以筛选可能对每日口服LUM-201治疗有反应的受试者。

入组标准（主要）：

• 未经治疗且处于青春期前
• 过去12个月内两次GH刺激试验最大GH反应<10 ng/mL
• 身高低于同龄同性别均值≥2.0个标准差
• 早晨或随机皮质醇≥7.0 μg/dL
• 女孩年龄3.0-10.0岁，男孩3.0-11.0岁
• 基线身高速度（基于≥6个月评估）低于同龄同性别第25百分位
• 骨龄延迟≥12个月
• 女孩需排除特纳综合征；SHOX基因检测阴性（如有）
• 甲状腺功能正常；甲减者需已成功治疗≥3个月
• 基线IGF-1标准差评分≤-1.0

排除标准（主要）：

• 任何可独立导致身材矮小或限制外源性生长因子反应的医学/遗传状况
• 臂展/身高比低于同龄同性别均值>2个标准差
• 使用可独立导致身材矮小或限制外源性生长因子反应的药物
• 近3个月内需全身性皮质类固醇治疗>2周的炎症性疾病
• 除甲状腺功能减退外的其他激素缺乏的替代治疗
• 筛查心电图有临床显著异常
• 既往或当前颅内肿瘤生长（经脑影像证实）
• 颅内高压（经眼底镜等检查证实）
• 血清ALT、AST或总胆红素>正常上限
• 既往GH刺激试验最大刺激GH≤3.0 ng/mL（提示垂体功能缺失）
• 体重≤14.0 kg
• BMI标准差<-2或>+2（WHO标准）
• 出生体重低于胎龄第3百分位（WHO标准）
• 使用CYP3A4中/强抑制剂或强诱导剂
• 脊柱、颅脑或全身照射史
• 注意缺陷多动障碍（ADHD）诊断

研究中心（美国）：伯明翰、马德拉、奥兰治、萨克拉门托、圣地亚哥、森特尼尔、格林伍德村、华盛顿特区。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06948214