EXACT研究：评估Exaluren在Alport综合征患者中的疗效与安全性的盲法试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：EXACT Study: A Blinded Study in Patients With Alport Syndrome to Evaluate Exaluren Efficacy and Safety

登记号：NCT07523581

当前状态：招募中

目标疾病：X连锁Alport综合征、常染色体隐性Alport综合征

申办方：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

年龄范围：12岁及以上

试验简介：这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估exaluren在携带COL4A3/4/5基因无义突变的Alport综合征患者中的疗效和安全性。计划招募24名12岁及以上患者。研究包括：筛选期（最长6周）、治疗期（exaluren 0.75 mg/kg或安慰剂每日皮下注射，共32周，其中前16周随机分组，后16周所有患者均接受exaluren）、以及治疗结束后4周的安全/疗效随访期。

入组标准：

• 确诊为X连锁或常染色体隐性Alport综合征，且男性携带COL4A5无义突变，或男性/女性携带COL4A3或COL4A4无义突变
• eGFR > 45 ml/min/1.73 m²
• 两次随机尿蛋白/肌酐比值（UPCR）≥ 500 mg/g
• ACEi/ARB稳定治疗至少12周

排除标准：

• 任何器官移植史
• 肝硬化或门静脉高压等肝病；ALT、AST或总胆红素超过正常上限1.5倍
• 透析史
• 筛选前4周内急性肾损伤
• 活动性头晕

研究中心（美国）：

• 加州大学洛杉矶分校 · 洛杉矶
• 斯坦福大学 · 斯坦福
• Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC · 丹佛
• 明尼苏达大学 · 明尼阿波利斯
• Hackensack大学医学中心 · 哈肯萨克
• 克利夫兰诊所 · 克利夫兰
• 宾夕法尼亚大学 · 费城
• Renal Associates, P.A. · 圣安东尼奥

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07523581