TRITON-PN研究：评估Nucresiran在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变患者中的疗效和安全性

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：TRITON-PN: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy

登记号：NCT07223203

当前状态：招募中

目标疾病：遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴多发性神经病变（hATTR-PN）

申办方：Alnylam Pharmaceuticals

年龄范围：18岁至85岁

试验简介：本研究旨在评估nucresiran在hATTR-PN患者中的疗效，通过评估神经功能损伤、生活质量、营养状况、残疾程度和步速等指标，并证明nucresiran在血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平方面优于研究中的vutrisiran。

入组标准：

• 有记录的hATTR-PN诊断
• 确诊为hATTR淀粉样变性伴多发性神经病变，并有记录的TTR基因变异
• 神经病变损伤评分（NIS）为5至130（含）
• Karnofsky功能状态评分（KPS）≥60%

排除标准：

• 曾接受肝移植，或研究者认为可能在研究治疗期间接受肝移植
• 已知有其他（非hATTR）形式的淀粉样变性或软脑膜淀粉样变性的临床证据
• 纽约心脏协会（NYHA）心力衰竭分级>2
• 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>2.5倍正常上限（ULN）
• 总胆红素>1.5倍ULN
• 估算肾小球滤过率（eGFR）≤30 mL/min/1.73m²
• 有其他已知的感觉运动或自主神经病变原因

研究中心（美国）：Aurora、Chicago、Baltimore、Boston、Rochester、New York、Chapel Hill、Dallas

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07223203