AB-1009基因疗法治疗晚发型庞贝病成人患者的临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：一项评估AB-1009基因疗法（GAA基因）在晚发型庞贝病成人患者中的安全性、耐受性和疗效的研究（PROGRESS-GT LOPD）

登记号：NCT07282847

当前状态：招募中

目标疾病：庞贝病（晚发型）、晚发型庞贝病、LOPD

申办方：AskBio Inc

年龄范围：18岁至65岁

试验简介：这是一项单臂、开放标签、剂量递增研究，旨在评估单次静脉输注AB-1009在晚发型庞贝病成人患者中的安全性、耐受性和疗效。

入组标准：

• 签署知情同意书时年龄≥18岁且≤65岁；
• 经任何组织来源确认的GAA酶缺乏和/或确认的双等位GAA基因突变；
• 在签署初始知情同意书前已接受酶替代治疗（阿葡糖苷酶α、阿瓦葡糖苷酶α或西帕葡糖苷酶α）至少6个月（至少10次输注）；筛选期间需维持当前ERT直至接近给药；
• 直立位FVC占预计值≥30%且≤80%；
• 6分钟步行试验至少能行走100米（允许使用手杖、四脚拐杖或标准助行器）；
• 男性或女性，按方案要求使用避孕措施；
• 能够提供知情同意；
• 能够理解并遵守所有研究程序。

排除标准：

• 严重心肌病（LVEF<40%或NYHA心功能分级≥3级）；
• 需要有创机械通气或日间依赖无创通气；
• 对ERT不耐受或研究者评估为ERT不耐受，既往有严重ERT相关输注反应；
• 已知内在肝病，包括肝炎、HIV相关肝病、门脉高压、脾肿大、肝性脑病、重度脂肪肝、肝硬化或肝纤维化≥2期、超声发现肝脏肿瘤，或甲胎蛋白升高；筛选期ALT或AST>3×ULN或总胆红素高于ULN；
• 既往或当前存在可能影响患者安全或研究依从性的医学状况（如活动性感染、5年内恶性肿瘤等）；
• 筛选前曾接受基因治疗；
• 筛选前30天内至筛选结束使用全身性免疫抑制剂（除吸入或局部使用）；
• 筛选前30天内或5个半衰期内使用研究药物或可能影响研究的药物；
• 给药前30天内接种过疫苗；
• 研究者认为不适合参加研究的其他情况；
• MRI禁忌症、对造影剂过敏、植入脊柱棒、心脏起搏器等影响cMRI图像的情况。

研究中心：

• 巴罗神经学研究所 · 凤凰城 · 美国
• 加州大学尔湾分校 · 尔湾 · 美国
• 斯坦福神经科学健康中心 · 帕洛阿尔托 · 美国
• 纽约大学朗格尼医学中心 · 纽约 · 美国
• 杜克大学 · 达勒姆 · 美国
• 宾夕法尼亚大学医院 · 费城 · 美国
• 匹兹堡大学医学中心 · 匹兹堡 · 美国
• 德克萨斯大学西南医学中心 · 达拉斯 · 美国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07282847