CSL222基因疗法在伴有AAV5中和抗体的血友病B成人患者中的疗效与安全性试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：CSL222（Etranacogene Dezaparvovec）基因疗法在伴有预处理AAV5中和抗体的血友病B成人患者中的疗效与安全性

登记号：NCT06003387

当前状态：招募中

目标疾病：血友病B

申办方：CSL Behring

年龄范围：18岁及以上

试验简介：本研究旨在评估CSL222在伴有可检测预处理AAV5中和抗体的重度或中重度血友病B成人患者中，因预期药理学作用失败而导致出血的风险。

入组标准：

• 根据国家法规被视为成年人。
• 患有先天性血友病B，已知重度或中重度FIX缺乏（循环FIX ≤ 2%），且正在接受持续常规FIX预防治疗。
• 在筛选期和L-Final访视期间，使用经过验证的AAV5 NAb检测（基于中心实验室结果）连续两次检测到AAV5 NAb滴度。
• 既往FIX替代治疗暴露天数 > 150天。
• 筛选前至少2个月接受稳定的FIX预防治疗。
• 研究者判断在导入期有能力独立、准确、及时地完成电子日记。
• 同意遵守避孕指南。
• 能够提供知情同意。
• 研究者认为参与者理解研究的性质、范围和可能后果，并能遵守研究程序。

排除标准：

• 既往有FIX抑制剂史或筛选期、L-Final访视时FIX抑制剂检测阳性。
• 总胆红素 > 2×正常上限（除非由吉尔伯特综合征引起）。
• ALT、AST、碱性磷酸酶、血清肌酐 > 2×正常上限，或血红蛋白 < 8 g/dL。
• 除血友病B外任何导致出血倾向增加的疾病。
• 血小板计数 < 50×10^9/L。
• 未控制或未治疗的感染（HIV、HBV、HCV等）或其他严重合并疾病。
• 已知对皮质类固醇过敏或需长期口服皮质类固醇。
• 已知对CSL222任何成分过敏。
• 既往接受过AAV5基因治疗。
• 筛选前60天内接受过试验性药物或器械。

研究中心：

• 加州大学圣地亚哥分校（美国圣地亚哥）
• 密歇根大学（美国安娜堡）
• 西宾夕法尼亚血友病中心（美国匹兹堡）
• 皇家阿尔弗雷德王子医院（澳大利亚坎珀当）
• 皇家布里斯班医院（澳大利亚赫斯顿）
• 皇家阿德莱德医院（澳大利亚阿德莱德）
• 阿尔弗雷德医院（澳大利亚墨尔本）
• 圣保罗大学医学院临床医院（巴西圣保罗）

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06003387