转甲状腺素蛋白淀粉样变性非干预性观察研究MaesTTRo正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（NCT06465810），一项名为MaesTTRo的非干预性研究目前正在招募转甲状腺素蛋白（Transthyretin, ATTR）淀粉样变性患者。该研究由阿斯利康（AstraZeneca）申办，当前状态为“招募中”（Recruiting）。研究计划纳入全球队列，旨在纵向观察ATTR淀粉样变性的自然病程，描述真实世界中的治疗模式及临床结局。此外，研究还将收集现有ATTR淀粉样变性治疗药物的有效性信息，其中包括eplontersen。Eplontersen是一种配体偶联反义寡核苷酸基因沉默疗法，靶向作用于突变型和野生型TTR蛋白。

该研究的主要入选标准包括：确诊为ATTR淀粉样变性；签署知情同意书时年龄≥18岁；愿意且能够提供书面知情同意；愿意且能够参与电子患者报告结局（PROs）数据采集。主要排除标准包括：同时参与任何针对ATTR淀粉样变性的干预性试验；参与本研究的策划或实施工作；有证据表明患有原发性或轻链型（AL）淀粉样变性、血清蛋白A（AA）淀粉样变性；无症状的ATTR淀粉样变性患者及无症状ATTR突变携带者。

目前登记的研究中心均位于美国，涵盖拉霍亚（La Jolla）、洛杉矶（Los Angeles）、旧金山（San Francisco）、纽黑文（New Haven）、华盛顿特区（Washington D.C.）、芝加哥（Chicago）及印第安纳波利斯（Indianapolis）等地。符合条件的受试者年龄范围为18至130岁。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06465810