AIR-001治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（PiZZ基因型）成人患者I期临床试验招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT07431112），由AIRNA Corporation申办的一项I期、开放标签、单次递增剂量（SAD）及多次剂量（MD）研究目前正在招募受试者。该试验旨在评估 investigational medicinal product AIR-001 在患有α-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）且基因型为PiZZ的成人参与者中的应用情况。

依据官方登记信息，主要入组标准要点包括：年龄18至74岁；经DNA测序确认为SERPINA1基因Pi*ZZ基因型且无已知共存的无效变异；血清AAT总水平低于11µM（57 mg/dL）；肺功能检查FEV1≥预计值的40%；筛选前至少6个月为非吸烟者（含电子烟）；BMI在18-33.0 kg/m²之间；体重45-110 kg；育龄期女性需妊娠试验阴性；有生育能力的参与者需同意采取高效避孕措施等。

主要排除标准要点包括：哺乳期女性；筛选前30天内接受过或计划接受AAT增强疗法；对AIR-001或其成分过敏；给药前8周内有急性呼吸道感染或需抗生素/全身激素治疗的COPD加重；COVID-19或流感检测阳性；需持续口服激素、吸氧、通气支持或在肺移植等待名单上；肝纤维化评分>10 kPa或确诊肝硬化；特定实验室指标异常（如ALT/AST/GGT>3倍正常值上限、eGFR≤60 mL/min/1.73m²等）；QT间期延长；严重心脏疾病史；乙肝、丙肝或HIV感染；凝血障碍史；皮下注射不耐受等。完整标准请以官方登记为准。

当前登记的研究中心分布于澳大利亚墨尔本、格鲁吉亚第比利斯以及英国剑桥、伦敦和南安普顿。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07431112