遗传性α-1抗胰蛋白酶缺乏症及肝脏问题成人自然史观察研究招募中

【重要提示】本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（NCT06512454），一项针对成人遗传性α-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）及其相关肝脏问题的观察性研究目前正在招募受试者。该研究由Takeda申办，主要目的是了解成年AATD患者在未接受治疗情况下，4至8年间肝脏问题的自然病程，并探索疾病进展的预测因素、常规诊疗现状以及对肺功能的影响。

研究将收集参与者的病史数据，包括AATD确诊时间及首次出现相关肝/肺问题的时间。参与者在研究开始时及随后每年需完成患者报告结局（PROs）问卷。

入组标准要点如下：

• 年龄≥18岁，签署知情同意书；
• 队列1：经基因或表型检测确诊为Pi*ZZ型AATD；
• 队列2：经检测确诊为Pi*SZ型AATD，且有中度至重度肝病表现（经活检、实验室或影像学证实）。

排除标准要点包括：非Pi*ZZ或Pi*SZ基因型/表型；有肝移植史；入组前24个月内无相关肝脏评估结果且未在索引期内安排检查；曾参与干预性临床试验或使用过同情用药但未满足6个月洗脱期等。

目前登记的研究中心位于美国、奥地利、德国、爱尔兰、西班牙及英国等地。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06512454