美国FDA批准首款针对1型发作性睡病全症状药物Orzeyful

2026年8月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Orzeyful（oveporexton）片剂用于治疗成人1型发作性睡病（Narcolepsy Type 1）。这是首款获批针对1型发作性睡病作为一种完整疾病进行治疗的药物，旨在解决定义该病症的全部症状范围，也是首款通过直接靶向导致该疾病的食欲素（orexin）信号缺失发挥作用的药物。

1型发作性睡病是一种罕见的终身性神经精神睡眠障碍，在美国估计影响约两千分之一的人口。该病由产生食欲素的脑细胞丢失引起，导致大脑难以维持清醒或控制睡眠与觉醒的界限，表现为日间过度嗜睡、猝倒、睡眠瘫痪、入睡前或醒后幻觉及夜间睡眠紊乱等症状。Orzeyful通过激活体内食欲素通常刺激的同一脑受体来恢复缺失的信号，而非仅掩盖症状。该药为口服片剂，每日服用两次。

Orzeyful的有效性和安全性在两项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究中得到评估，共纳入273名成人患者。研究显示，与安慰剂组相比，服用2 mg Orzeyful的患者日间保持清醒的能力有所提高，日间嗜睡显著减轻，猝倒发作明显减少，且在睡眠瘫痪、幻觉和夜间睡眠紊乱等全谱系症状上均有改善。

最常见的副作用包括失眠、尿频、尿急和唾液分泌增加；因副作用停止治疗的比例较低。该药不应与强效CYP3A抑制剂同时使用。其在18岁以下患者中的安全性和有效性尚未确立。此外，该药已被建议列入《管制物质法》附表，待美国缉毒局（DEA）发布列管决定后方可合法上市。

Orzeyful此前已获得突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）和优先审评（Priority Review）资格。该药物的获批申请由Takeda Pharmaceuticals America, Inc.提交。

来源：美国FDA

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-full-range-narcolepsy-type-1-symptoms