美国FDA批准首款铁调素模拟物Mimrylo用于治疗真性红细胞增多症

2026年8月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Mimrylo（rusfertide）上市，用于治疗现有疗法未能充分控制病情的成人真性红细胞增多症（Polycythemia Vera）患者。这是一种罕见的血液系统疾病，特征为红细胞过度生成导致血液黏稠，进而增加血栓、卒中及心脏病发作等心血管风险。

Mimrylo是首款获批用于该适应证的铁调素（Hepcidin）模拟物。其作用机制是通过限制体内可用于生成红细胞的铁元素，从而抑制红细胞过度产生并维持其水平稳定。对于长期依赖频繁静脉放血术（Phlebotomy）以将红细胞压积控制在45%以下的患者而言，该药提供了一种新的治疗选择，有望减轻疾病管理负担。

该药物的安全性和有效性基于一项名为VERIFY的III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验。研究纳入293名在接受标准治疗期间仍需频繁放血的成人患者，按1:1比例随机分配接受Mimrylo或安慰剂治疗32周。结果显示，在第20至32周期间，Mimrylo组有76.9%的患者无需进行放血治疗，而安慰剂组这一比例仅为32.9%。最常见的不良反应包括注射部位反应和贫血。

Mimrylo此前已获得FDA优先审评资格。本次批准授予Takeda Pharmaceuticals America, Inc.公司。

来源：美国FDA

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder