美国FDA批准Tregzi用于预防血液癌症患者移植后慢性GVHD

美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年6月30日批准了Tregzi，这是首个用于提高成人血液癌症患者在接受异基因造血干细胞移植后慢性移植物抗宿主病（GVHD）无生存率的调节性T细胞（Treg）免疫疗法。

Tregzi使用从匹配供体血液中收集的干细胞和免疫细胞，帮助身体对抗癌症，同时减少慢性GVHD的风险。慢性GVHD是一种严重的并发症，当移植的供体血细胞攻击患者的身体时可能发生。

“对于需要干细胞移植的血液癌症患者来说，慢性移植物抗宿主病一直是最令人恐惧且难以预防的并发症之一，”生物制品评估与研究中心（CBER）代理主任Karim Mikhail表示，“今天的批准提供了一种真正的新方法，可以帮助重建免疫系统，同时大幅降低这种风险。”

Tregzi是一种由三个细胞成分组成的供体来源的细胞免疫疗法：纯化的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）、Treg细胞和常规T细胞（Tcon），这些细胞均来自8/8 HLA匹配的相关或无关供体的动员外周血。Treg细胞是一种有助于调节免疫反应并维持免疫耐受的免疫细胞。

Tregzi的安全性和有效性通过PRECISION-T临床试验得以验证。该试验纳入了187名成人血液癌症患者，包括急性白血病和骨髓增生异常综合征患者，随机分配接受Tregzi或标准干细胞移植。主要终点是慢性GVHD无生存率，定义为从HSCT到最早发生死亡或首次出现中度或重度cGVHD的时间。接受Tregzi治疗的患者在一年内达到慢性GVHD无生存率的比例为78%，而接受标准移植的患者仅为38.4%。考虑到死亡作为竞争风险，接受Tregzi治疗的患者中有12.6%在一年内发展为严重慢性GVHD，而接受标准移植的患者中有44%。

观察到的Tregzi副作用通常与接受干细胞移植的患者预期的一致，最常见的副作用是感染。没有患者在输注Tregzi期间出现严重反应，也没有观察到移植失败的情况。

该申请获得了孤儿药和再生医学先进疗法的认定。FDA批准Tregzi给Orca Biosystems, Inc.公司。

来源：美国FDA
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-uses-donor-immune-cells-prevent-serious-complications-blood-cancer