美国FDA批准首款RAS抑制剂Rasonque用于治疗转移性胰腺腺癌

2026年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Rasonque（daraxonrasib）上市，这是一种RAS抑制剂，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗或不适合多药联合系统治疗的成人转移性胰腺腺癌患者。Rasonque为每日一次口服片剂，靶向多种形式的RAS蛋白，该蛋白是大多数胰腺腺癌患者肿瘤生长的关键驱动因素。

据美国国家癌症研究所数据，美国每年新确诊约6.7万例胰腺癌，其中90%至95%为胰腺腺癌。尽管胰腺腺癌仅占所有癌症诊断的约3.2%，但由于发现晚、病程侵袭性强且历史治疗选择有限，其导致的死亡比例较高。

在一项纳入500名既往经治转移性胰腺腺癌成人患者的随机、开放标签、多中心临床试验中，Rasonque组的中位总生存期为13.2个月，而标准化疗组为6.7个月。FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro医学博士表示，该药在高度未满足需求的领域显示出前所未有的结果。

FDA授予Rasonque突破性疗法认定和罕见病药物（Orphan Drug）认定，并给予优先审评资格。该申请还通过局长国家优先审评券试点计划进行审评，旨在加速解决国家公共卫生优先事项的治疗方案审评。此次批准比用户付费截止日期提前了6.5个月。此前，FDA已于5月发出“安全推进”信函，允许申办方在获批前启动扩展访问治疗方案。

Rasonque最常见的副作用包括皮疹、腹泻、口腔炎、恶心、疲劳、呕吐、腹痛、水肿、食欲下降和出血。该药由Revolution Medicines公司研发并获得批准。

来源：美国FDA

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-class-targeted-therapy-metastatic-pancreatic-cancer