美国FDA批准Tregzi用于预防血液癌症患者移植后的慢性GVHD

2026年6月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tregzi，这是首个用于提高接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的成人血液癌症患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）无生存率的调节性T细胞（Treg）免疫疗法。

Tregzi使用从匹配供体血液中收集的干细胞和免疫细胞，帮助患者抵抗癌症并降低慢性GVHD的风险。慢性GVHD是一种严重的并发症，当移植的供体血细胞攻击患者身体时可能发生。

“对于需要干细胞移植的血液癌症患者来说，慢性移植物抗宿主病一直是他们最担心且难以预防的并发症之一，”生物制品评估与研究中心（CBER）代理主任Karim Mikhail表示，“今天的批准提供了一种真正的新方法，可以帮助重建免疫系统，同时大幅降低这种风险。”

Tregzi由三种细胞成分组成：纯化的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）、Treg细胞和常规T细胞（Tcon），这些细胞均来自8/8 HLA匹配的相关或无关供体的动员外周血。Treg细胞是一种帮助调节免疫反应并维持免疫耐受的免疫细胞。

Tregzi的安全性和有效性通过PRECISION-T临床试验得到验证。该试验纳入187名患有急性白血病和骨髓增生异常综合征等血液癌症的成年患者，随机分配接受Tregzi或标准干细胞移植。主要终点是慢性GVHD无生存率，定义为从HSCT到因任何原因死亡或首次出现中度或重度cGVHD的时间。结果显示，接受Tregzi治疗的患者在一年内达到这一终点的比例为78%，而接受标准移植的患者仅为38.4%。在考虑死亡作为竞争风险后，接受Tregzi治疗的患者中有12.6%在一年内发展为严重慢性GVHD，而接受标准移植的患者中有44%。

观察到的Tregzi副作用与接受干细胞移植的患者预期一致，最常见的副作用是感染。没有患者在输注Tregzi期间出现严重反应，也没有观察到移植失败的情况。

FDA授予Tregzi孤儿药和再生医学先进疗法认定。Tregzi由Orca Biosystems, Inc.公司获得批准。

来源：美国FDA
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-uses-donor-immune-cells-prevent-serious-complications-blood-cancer