美国FDA批准首款口服药物Lisraya用于治疗成人皮肌炎

2026年8月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎（Dermatomyositis）。皮肌炎是一种罕见的自身免疫性疾病，免疫系统攻击肌肉和皮肤，导致慢性炎症、进行性肌无力及特征性皮疹。Lisraya作为首款获批的口服疗法，为患者提供了新的治疗选择。

Lisraya是一种每日服用一次的Janus激酶（JAK/TYK2）抑制剂，通过阻断参与免疫和炎症反应的JAK通路，减轻对肌肉和皮肤的损伤性炎症。FDA药品评价与研究中心免疫学与炎症办公室主任Nikolay Nikolov博士表示，此次批准是重要进展，为患者和医疗服务提供者提供了一种经证实有助于管理该罕见致残性疾病的口服疗法。

该药的有效性和安全性在一项包含241名成人患者的3期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263）中得到评估。受试者被随机分配接受Lisraya 30mg、15mg或安慰剂治疗52周。主要终点为第52周的总体改善评分（TIS），涵盖肌力、身体功能、皮肤病变活动度、肌酶及医患整体评估六个维度。结果显示，30mg剂量组在第52周的平均TIS得分高于安慰剂组，且在身体功能和皮肤病变活动度方面有所改善，更多患者在第48周前减少了皮质类固醇的使用。

安全性方面，常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染和恶心。因不良反应停药的比例在30mg组为6%，安慰剂组为11%。Lisraya说明书包含黑框警告，提示严重感染、全因死亡率增加、恶性肿瘤、主要不良心血管事件及血栓形成的风险。

FDA已授予Lisraya孤儿药资格认定和优先审评资格。该药的上市许可授予Priovant Therapeutics Inc.公司。

来源：美国FDA

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-drug-indicated-treat-dermatomyositis-adults