注射用阿糖苷酶α药品说明书（国家药监局批准）

以下为国家药品监督管理局批准的官方药品说明书内容节选，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。完整说明书请下载本页附件或查看原文链接。

【适应症】

注射用阿糖苷酶 α 是一种溶酶体糖原特异性水解酶，用于庞贝病（酸性 α
葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的治疗。

【用法用量】

推荐剂量
注射用阿糖苷酶α的推荐给药方案为20 mg/kg体重，每2周 1次，静脉输注给
药。

使用说明
注射用阿糖苷酶α不包含任何防腐剂。每瓶注射用阿糖苷酶α仅供一次性使
用。未使用的产品应该丢弃。
根据患者的体重确定输液总量，并且应该在大约4小时内完成输注。应该使
用输液泵，以速率递增方式进行静脉输注。建议起始输注速率不超过1 mg/kg/h，
如果确定患者可以耐受该输注速率， 则每30分钟增加2 mg/kg/h， 直至达到最大速
率7 mg/kg/h。 在每个增加输注速率的步骤结束时， 应获取生命体征信息。 如果患
者的状态稳定， 注射用阿糖苷酶α以最大输注速率7 mg/kg/h给药， 直到输注完成。
如果发生轻度至中度的超敏反应， 可降低输注速率或暂停输注。 如果发生超敏反
应（包括速发严重过敏反应），应立即停止阿糖苷酶α输注，并给予适当的医学
治疗。对于每个步骤的输注速率，参见表1，输注速率是根据推荐的输液总量确
定的，表示为mL/h，输液总量的确定基于患者的体重。

表 1：推荐的输液总量和输注速率
患者体重
（kg）
输液总量
（mL）
第 1 步
1mg/kg/h
（mL/h）
第 2 步
3 mg/kg/h
（mL/h）
第 3 步
5mg/kg/h
（mL/h）
第 4 步
7mg/kg/h
（mL/h）
20.1 – 30 150 8 23 38 53
30.1 – 35 200 10 30 50 70
35.1 – 50 250 13 38 63 88
50.1 – 60 300 15 45 75 105
60.1 – 100 500 25 75 125 175
100.1 – 120 600 30 90 150 210
120.1 – 140 700 35 105 175 245
140.1 – 160 800 40 120 200 280
160.1 – 180 900 45 135 225 315
180.1 – 200 1000 50 150 250 350
溶解、稀释和给药
注射用阿糖苷酶α的溶解、稀释和给药应该由医学专业人士进行。
在配制过程中， 必须使用无菌技术。 在配制过程中， 禁止使用带过滤器的针
头。
a. 根据患者的体重和推荐剂量20mg/kg，决定需要溶解的瓶数。
患者体重（kg）×剂量（mg/kg）= 患者剂量（mg）
患者剂量 （mg）除 以50mg/瓶 = 需要溶解的瓶数。 如果瓶数包括小数， 舍入到

下一个整数。
例如：患者体重（68kg）×剂量（20mg/kg）=患者剂量（1,360 mg）
1,360 mg除以50mg/瓶 = 27.2瓶；因此，需要溶解的瓶数是28瓶
从冷藏箱内取出所需的药瓶， 使其恢复至室温 （大约30分钟） ， 然后再进行溶解。
b. 用10.3 ml 注射用水溶解药瓶内50 mg注射用阿糖苷酶α， 沿瓶壁缓慢逐滴
加入注射用水。 每瓶药物获得的浓度为5 mg/ml。 总共可以从每瓶中准确抽取10.0
ml（等于50 mg）。避免注射用水对粉末形成强力的冲击，防止产生泡沫。沿瓶
壁缓慢逐滴加入注射用水， 不得直接滴在真空冻干药饼上。 倾斜和轻柔翻滚每个
药瓶。请勿倒转、旋摇或振动药瓶。
c. 溶解所得的注射用阿糖苷酶α溶液应避光保存。
d. 立即对溶解瓶的颗粒物质和变色进行检查。如果检查中观察到不透明颗
粒物或如果溶液发生变色， 请勿使用。 初次检查后， 溶解液可能偶尔包含一些阿
糖苷酶α颗粒 （一般每瓶小于10个） ， 呈白色细丝或半透明纤维。 在进行稀释后，
也可能会出现这种情况。已经证明这些颗粒物包含阿糖苷酶α，在初次溶解后出
现， 并且随时间增加。……（详见附件完整说明书）

资料来源：赛诺菲官方网站公开的药品说明书原件。说明书核准/修改日期：2015年10月20日；2020年07月02日。本内容为官方说明书节选，完整版请下载附件或点击“查看原文”。严禁作为超说明书用药依据。