注射用艾夫糖苷酶α药品说明书（国家药监局批准）

以下为国家药品监督管理局批准的官方药品说明书内容节选，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。完整说明书请下载本页附件或查看原文链接。

【适应症】

适用于庞贝病（酸性 α 葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的长期酶替代治疗。

【用法用量】

注射用艾夫糖苷酶α应由治疗庞贝病或治疗其他遗传代谢性疾病或神经肌肉疾病方
面经验丰富的医生监督使用。
推荐剂量
患者可预先接受抗组胺药、 退热药和/或糖皮质激素治疗， 以预防或减少过敏反应。
注射用艾夫糖苷酶α的推荐方案是20 mg/kg （体重），每两周一次，静脉输注给药。
婴儿型庞贝病（IOPD）患者的剂量调整：
对于接受 20 mg/kg（体重） ，每两周一次治疗时心脏、呼吸和/或运动功能缺乏改善
或应答不足的 IOPD 患者，在没有安全性问题（例如，重度超敏反应、速发严重过敏反
应或体液过多风险）的情况下，应考虑将剂量增加至 40 mg/kg（体重） ，每两周一次。
对于不耐受每两周 40 mg/kg 艾夫糖苷酶 α 的患者 （例如， 重度超敏反应、 速发严重
过敏反应或体液过多风险） ，考虑将剂量降至每两周20 mg/kg。 （参见【注意事项】 ） 。
特殊人群
老年患者

65 岁以上患者无需调整剂量。
肝功能不全
尚未评估艾夫糖苷酶 α 在肝功能不全患者中的安全性和有效性， 也没有针对这些患
者推荐特定的给药方案。
肾功能不全
轻度肾功能不全患者无需调整剂量。 尚未评估艾夫糖苷酶α 在中度或重度肾功能不
全患者中的安全性和有效性，也没有针对这些患者推荐特定的给药方案。 （参见【临床
药理】 ） 。
儿童人群（6 个月及以下患者）
艾夫糖苷酶 α 在 6 个月及以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。无 6 个月及以
下患者的可用数据。
给药方法
每瓶注射用艾夫糖苷酶 α 仅供一次性使用，该药品应作为静脉输注给药。
输液应根据患者的反应和耐受度递增输注速率：
建议以 1 mg/kg/小时的初始速率开始输注，如果没有输液相关反应（IAR）的体
征，则每 30 分钟逐步增加一次，参见表 1。在每个增加输注速率的步骤之前都应获取
生命体征信息。

表 1–输液速率计划
推荐剂量
输液速率（mg/kg/小时） 大约持续时间(小时)
步骤 1 步骤 2 步骤 3 步骤 4 步骤 5
20 mg/kg 1 3 5a 7a NA 4 至 5
40 mg/kg
4 步过程 1 3 5 7 NA 7
5 步过程 b 1 3 6 8 10b 5
a 对于推荐剂量为 20 mg/kg，体重为 1.25-5 kg 的患者，最大输液速率为 4.8 mg/kg/小时。
b 对于缺乏改善的 IOPD 患者，建议每隔一周将剂量增加到 40 mg/kg。体重为 1.25-5 kg 的患者，最
大输液速率为 9.6 mg/kg/小时。
如果发生速发严重过敏反应、重度超敏反应或重度输液相关反应，应立即停止注
射用艾夫糖苷酶 α 输注并开始适当的医学治疗。如果发生轻度至中度速发过敏反应或
输注相关反应，可降低输注速率或暂停输注和/或开始适当的医学治疗（参见【注意事
项 】）。
暂时停止输液后，症状仍可能持续存在；因此，主治医师应至少等待 30 分钟，直

到反应症状消失，方可决定在当天剩余时间内是否停止输液。如果症状消退，应以反
应发生时速率的一半或更低速率恢复输液，持续 30 分钟，然后将输液速率增加 50%，
持续 15 至 30 分钟。如果症状未复发，则将输液速率增加至反应发生时的速率，并考
虑继续逐步增加速率，直至达到最大速率。
复溶和稀释指导
注射用艾夫糖苷酶 α 的复溶和稀释应该由医学专业人士进行。
在配置过程中，使用无菌技术。
复溶

1. 根据个体患者的体重和推荐剂量 20 mg/kg 或 40 mg/kg，确定需要复溶的瓶数。
患者体重(kg) x 剂量(mg/kg) = 患者剂量(mg)。
患者剂量（以 mg 计）除以 100 mg/瓶 = 需要复溶的瓶数。如……（详见附件完整说明书）

资料来源：赛诺菲官方网站公开的药品说明书原件。说明书核准/修改日期：2023年09月28日；2024年08月07日。本内容为官方说明书节选，完整版请下载附件或点击“查看原文”。严禁作为超说明书用药依据。