注射用阿加糖酶β药品说明书（国家药监局批准）

以下为国家药品监督管理局批准的官方药品说明书内容节选，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。完整说明书请下载本页附件或查看原文链接。

【适应症】

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本品适用于被确诊为法布雷病（Fabry disease ，α-半乳糖苷酶 A 缺乏）患者的长期酶
替代疗法。
本品适用于成人、2 岁及以上的儿童和青少年。

【用法用量】

应在对法布雷病患者或对其他遗传代谢疾病患者有管理经验的医生监督下使用本品
治疗。
剂量
本品的推荐剂量为 1 mg/kg，每 2 周一次静脉输注给药。
初始输注速率不应超过 0.25 mg/min（15 mg/hr），以最大限度地减少发生输液相
关反应的可能性。在确定患者能够耐受后，可在后续输注中逐渐提高输注速率。
对于体重≥30 kg 的患者，在患者可良好耐受输注后，可以在每次后续输注时，以
0.05 至 0.08 mg/min（3 至 5 mg/hr）的增量提高输注速率。最小输注时间为 1.5 小时
（根据患者的个人耐受度而定）。
对于体重<30 kg 的患者，最大输注速率为 0.25 mg/min（15 mg/hr）。
临床研究中也探索了较低剂量方案。在这些研究中，有一项在成年男性患者中进
行，在以每 2 周 1 次 1.0 mg/kg 的初始剂量给药 6 个月后，每 2 周 1 次 0.3 mg/kg 的维
持剂量在部分患者中可维持某些类型细胞中的三己糖酰基鞘脂醇
（globotriaosylceramide，GL-3）清除状态；然而尚未确定这些发现的长期临床意义
（见【临床试验】）。
再用药：注射用阿加糖酶 β 皮肤测试阳性或抗注射用阿加糖酶 β 免疫球蛋白 E（IgE）
检测阳性的患者可能成功的再次使用注射用阿加糖酶 β 治疗。初始再用药应在较低输
注速率下以低剂量给药，例如在初始标准推荐速率的 1/25（0.01 mg/min ）下给予治疗
剂量的 1/2（0.5 mg/kg ）。一旦患者耐受输液，则可增加剂量至获批剂量 1 mg/kg ，并
且可在能耐受的情况下，缓慢增加输注速率（每 30 分钟翻倍直至达到最大速率 0.25
mg/min）。

特殊人群
肾功能损害
肾功能损害患者无需调整剂量。
肝功能损害
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尚未对肝功能损害患者进行研究。
配制和其它处理的特殊注意事项
须用注射用水复溶冻干粉剂， 0.9%氯化钠静脉注射液稀释，然后经静脉输注给药。
操作须采用无菌技术。
根据患者的体重确定需要复溶的瓶数，并从冰箱中取出所需数量本品，使其恢复
至室温（约 30 分钟）。每瓶本品仅供一次性使用。
复溶
35mg/瓶规格：用 7.2 mL 注射用水复溶每瓶本品（35 mg ）。避免将注射用水强力
冲击在粉剂上，避免起泡。沿着小瓶内侧面缓慢逐滴添加注射用水，不得直接添加在
冻干块状物上。轻轻转动并倾斜小瓶。不得倒置、旋转或者振摇小瓶。
5mg/瓶规格：用 1.1 mL 注射用水复溶每瓶本品（5 mg ）。避免将注射用水强力冲
击在粉剂上，避免起泡。沿着小瓶内侧面缓慢逐滴添加注射用水，不得直接添加在冻
干块状物上。轻轻转动并倾斜小瓶。不得倒置、旋转或者振摇小瓶。
每毫升复溶溶液含 5 mg阿加糖酶 β，呈澄清无色溶液。复溶溶液的 pH 值约为 7.0。
进一步稀释前，目检每支小瓶的复溶溶液是否有颗粒物及变色。如果观察到异物或发
现溶液变色，则不可使用。
复溶后，建议立即稀释小瓶，以最大程度地减少因时间的推移而形成的蛋白质颗
粒物。
应按照当地要求处置未使用的药品或废料。
稀释
35mg/瓶规格：
在输注袋中加入患者所需剂量的注射用阿加糖酶 β 复溶溶液之前，建议先从输注
袋中去掉等量的 0.9%氯化钠静脉注射溶液。
去除输注袋中的空气以最大限度地减少气/液相界面。
从每个小瓶中缓慢抽取 7.0 mL（相当于 35 mg）复溶溶液，直到总体积达到患者所
需剂量为止。不要使用过滤针头并避免产生泡沫。
之后将复溶溶液直接缓慢注入 0.9%氯化钠静脉注射溶液（不要注入到任何剩余的
气相空间），获得最终浓度 0.05 mg/mL ～0.7 mg/mL 。根据个体剂量确定……（详见附件完整说明书）

资料来源：赛诺菲官方网站公开的药品说明书原件。说明书核准/修改日期：2019年12月18日；2020年6月22日。本内容为官方说明书节选，完整版请下载附件或点击“查看原文”。严禁作为超说明书用药依据。