艾美赛珠单抗注射液

艾美赛珠单抗注射液说明书

【药品名称】

通用名称：艾美赛珠单抗注射液

商品名称：舒友立乐 (HEMLIBRA)

英文名称：Emicizumab Injection

【成分】

活性成分：艾美赛珠单抗 (Emicizumab)，一种修饰的人源化 IgG4 单克隆抗体，具有双特异性抗体结构，可桥接凝血因子 IXa 和 X

辅料：L - 精氨酸，L - 组氨酸，L - 天冬氨酸，泊洛沙姆 188

【性状】

无色至微黄色澄清溶液，供皮下注射用

【适应症】

本品适用于以下成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：

存在凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病 (先天性凝血因子 VIII 缺乏)

不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度 A 型血友病 (先天性凝血因子 VIII 缺乏，FⅧ<1%)

【规格】

30mg/1mL(30mg/mL)

60mg/0.4mL(150mg/mL)

105mg/0.7mL(150mg/mL)

150mg/1mL(150mg/mL)

【用法用量】

概述

给药途径：仅限皮下注射，严禁静脉注射

使用条件：应在有血友病治疗经验的医生指导下使用

用药前准备：开始治疗前一天应中止旁路制剂治疗 (如凝血酶原复合物、活化重组人凝血因子 VII)；治疗前 7 天内可继续 FVIII 预防治疗

推荐剂量

剂量调整原则：

不建议常规剂量调整

漏用处理：尽快补用，不得双倍剂量弥补，随后恢复常规计划

特殊人群：儿童、老年人、轻中度肝肾功能损伤患者一般无需调整剂量

给药方法

注射部位可选：腹部 (避开脐周 5cm)、大腿前侧中部、上臂外侧 (仅照料者可注射)

每次注射应选择不同部位，与前次注射区域至少间隔 2.5cm

避开痣、疤痕、压痛、淤青、发红或破损区域

7 岁以下儿童不建议自行注射

操作要点

本品为无菌溶液，不含防腐剂，无需稀释，可直接注射

使用前检查溶液是否澄清无色，若有微粒或变色应弃用

药瓶仅供一次性使用

注射液转移至注射器后应立即使用

【药理作用】

艾美赛珠单抗是一种双特异性抗体，通过模拟凝血因子 VIII 的辅因子功能，桥接活化的凝血因子 IXa 和 X，促进凝血酶生成，从而恢复血友病 A 患者的止血功能。与传统 FVIII 替代治疗不同，本品作用独立于 FVIII 水平，且不被 FVIII 抑制物中和

【药代动力学】

吸收：皮下注射后达峰时间约 1 周

分布：分布容积约 10.4L (约为体重的 10%)

消除：半衰期约 26-30 天，支持每周或更长间隔给药

线性关系：剂量与血药浓度呈线性关系 PubMed

【不良反应】

常见不良反应 (发生率≥10%)

注射部位反应(21%)：红斑、疼痛、瘙痒

头痛(常见)

关节痛(常见)

严重不良反应 (发生率 < 1%)

血栓性微血管病 (TMA)：表现为血小板减少、微血管病溶血性贫血和急性肾功能损伤，多发生于同时使用高剂量 aPCC 的患者

血栓形成事件：包括海绵窦血栓形成和浅表静脉血栓形成

其他不良反应

发热、腹泻、肌痛、皮疹、荨麻疹、血管性水肿

【禁忌】

已知对艾美赛珠单抗或任何辅料过敏的患者

严禁冷冻或剧烈振荡

【注意事项】

1. 与 aPCC/PCC 相关的风险

艾美赛珠单抗与 aPCC/PCC 联用时，TMA 和血栓形成风险显著增加 (尤其 aPCC 累计用量> 100U/kg/24 小时)

处理原则：如出现 TMA 或血栓症状，立即停用 aPCC/PCC，暂停艾美赛珠单抗，进行支持治疗

2. 旁路制剂使用指南

aPCC：如必须使用，起始剂量≤50U/kg，24 小时内总量≤100U/kg，并严密监测

PCC：尽量避免使用；如必须，应在专业血友病中心进行并严密监测

rFVIIa：临床试验中与艾美赛珠单抗联用未观察到 TMA 或血栓风险增加

3. 实验室监测干扰

受影响的检测：aPTT、基于 aPTT 的 FⅧ 活性测定、Bethesda 凝血法测定的 FⅧ 抑制物滴度

不受影响的检测：Bethesda 牛凝血酶显色法测定的 FⅧ 抑制物滴度、凝血酶时间 (TT)、PT-based 检测

重要提示：接受艾美赛珠单抗治疗的患者，不可依据基于内源性凝血途径的实验室检查结果监测疗效或调整治疗

4. 免疫原性

约 5.1% 患者产生抗艾美赛珠单抗抗体，其中 2.7% 为中和性抗体

极少数患者 (0.6%) 因抗体产生导致药物浓度下降和疗效丧失

【特殊人群用药】

孕妇及哺乳期妇女

尚无足够安全性数据，应权衡利弊使用

哺乳期妇女用药期间建议暂停哺乳

儿童患者

适用于新生儿及以上年龄段，剂量同成人

已在婴幼儿 (≥1 个月) 中证实有效性和安全性 F. Hoffmann-La Roche Ltd

老年患者 (≥65 岁)

数据有限，一般不需调整剂量

肝肾功能损伤

轻度肝肾功能损伤患者无需调整剂量

中重度肝肾功能损伤患者数据有限，不建议使用

【药物相互作用】

与 aPCC/PCC：增加 TMA 和血栓风险，应避免联用，如需联用应严格限制剂量并监测

与 rFVIIa/FVIII：可能增强凝血功能，合用时可能需要减少替代治疗剂量

其他药物：尚未进行系统的药物相互作用研究

【临床试验】

关键 III 期临床试验 (HAVEN 系列) 显示：

在存在 FVIII 抑制物的 A 型血友病患者中，与无预防治疗相比，艾美赛珠单抗使年化出血率降低 97% 以上

在无 FVIII 抑制物的重度 A 型血友病患者中也显示显著预防效果

三种维持剂量方案 (每周 1.5mg/kg、每两周 3mg/kg、每四周 6mg/kg) 疗效相当

【储存条件】

原包装：2-8℃冷藏，避光保存，严禁冷冻和振荡

临时储存：未开封药瓶可在≤30℃环境中存放，累计不超过 7 天

开封后：从药瓶转移至注射器后应立即使用，不可保存

【有效期】

30 个月

【执行标准】

进口药品注册标准：S20180025、S20180026、S20180027、S20180028

【批准文号】

S20180025、S20180026、S20180027、S20180028

【生产企业】

F. Hoffmann-La Roche Ltd (瑞士罗氏公司)

【使用说明要点】

注射前准备

将药瓶置于室温 (约 15 分钟)，避免阳光直射

彻底洗手并消毒注射部位

检查药液：无色至微黄色澄清，无颗粒或变色

注射步骤

选择注射部位 (腹部、大腿或上臂外侧)，消毒后待干

捏起皮肤，以 45-90 度角快速刺入皮下

缓慢注射全部药液，保持针头角度不变拔出

注射后不要揉搓注射部位，如有出血轻压 10 秒

废弃物处理

使用过的针头、注射器和药瓶必须放入锐器盒，不可重复使用

注：本说明书内容基于中国药品监督管理局批准的最新版本 (2025 年)。具体用药请严格遵医嘱，切勿自行调整剂量。