酒石酸艾格司他胶囊

酒石酸艾格司他胶囊说明书

药品名称

通用名称：酒石酸艾格司他胶囊

商品名称：高雪嘉（Cerdelga）

英文名称：Eliglustat Tartrate Capsules

汉语拼音：Jiushisuan Aigesita Jiaonang

成分

主要成分：酒石酸艾格司他

化学名称：N-[(1R,2R)-1-(2,3 - 二氢 - 1,4 - 苯并二氧六环 - 6 - 基)-1 - 羟基 - 3-(1 - 吡咯烷基)-2 - 丙基] 辛酰胺酒石酸盐

分子式：C₂₃H₃₆N₂O₄·C₄H₆O₆

分子量：604.69

辅料：详见药品说明书原文

性状

本品为胶囊剂，内容物为白色至类白色粉末或颗粒

适应症

用于细胞色素 P450 2D6（CYP2D6）基因型检测为弱代谢型（PMs）、中等代谢型（IMs）或快代谢型（EMs）的 Ⅰ 型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗

戈谢病是一种常染色体隐性遗传的溶酶体贮积病，因葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼等器官中堆积，引起肝脾肿大、贫血、血小板减少和骨病等症状

规格

84mg（按 C₂₃H₃₆N₂O₄计）

用法用量

推荐剂量

CYP2D6 快代谢型（EMs）和中等代谢型（IMs）患者：一次 84mg（1 粒），一日 2 次

CYP2D6 弱代谢型（PMs）患者：一次 84mg（1 粒），一日 1 次

服用方法

口服，可与或不与食物同服

胶囊应整粒吞服，不可咀嚼、压碎或打开

如同时接受酶替代治疗（ERT），应在 ERT 给药24 小时后服用本品

剂量调整（特殊情况）

情况剂量调整CYP2D6 EMs/IMs 患者服用强 / 中度 CYP2D6 抑制剂减至 84mg，每日 1 次CYP2D6 EMs 患者服用强 / 中度 CYP3A 抑制剂减至 84mg，每日 1 次避免 CYP2D6 IMs/PMs 患者使用中度 CYP3A 抑制剂
避免 CYP2D6 IMs/PMs 患者使用弱 CYP3A 抑制剂

不良反应

常见不良反应（发生率≥5%）

疲乏 / 乏力

头痛

恶心

腹泻

背痛

四肢痛

上腹痛 / 消化不良（约 6%）

严重不良反应

心血管系统：PR 间期延长、QTc 间期延长、QRS 波增宽，可能导致心律失常

肝脏：肝功能异常

禁忌

禁止用于 CYP2D6 超速代谢型（UMs）患者

禁止与以下药物合用：

强或中度 CYP2D6 抑制剂（如奎尼丁、氟西汀、帕罗西汀）

强或中度 CYP3A 抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑、克拉霉素、利托那韦）

禁用于已知对本品活性成分或辅料过敏的患者

注意事项

重要警告

用药前必须进行 CYP2D6 基因型检测，确认非超速代谢型（UMs）

可能导致PR 间期延长、QTc 间期延长和 QRS 波增宽，增加心律失常风险

用药前评估

排除心脏病史（如充血性心力衰竭、心律失常、长 QT 综合征）

排除肝肾损伤

排除妊娠、哺乳期

评估合并用药情况，避免与 CYP2D6 或 CYP3A 抑制剂合用

特殊人群使用

肝功能损害：不建议中重度肝功能损害患者使用

肾功能损害：不建议中重度肾功能损害患者使用

心脏病患者：不建议患有既往心脏病、长 QT 综合征患者使用

妊娠与哺乳期：

妊娠期间：只有潜在益处大于风险时才可使用，动物实验显示可能对胎儿造成伤害

哺乳期：建议停止哺乳或停药

药物相互作用

本品是 CYP2D6 和 CYP3A 的底物，与这些酶的抑制剂合用可显著增加血药浓度，导致心律失常风险增加

是 P - 糖蛋白（P-gp）抑制剂，可能增加其他 P-gp 底物药物的血药浓度

避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，因其含有 CYP3A 抑制剂，会增加血药浓度

药理作用

作用机制：

作为葡萄糖脑苷脂的结构类似物，特异性抑制神经酰胺葡糖基转移酶（葡萄糖脑苷脂合成酶）

减少葡萄糖脑苷脂的合成，从而降低其在溶酶体中的堆积，改善戈谢病症状

属于 ** 底物减少疗法（SRT）** 药物，与酶替代疗法（ERT）相比，具有口服给药的便利性

药代动力学

吸收：口服后达峰时间 1.5-3 小时

血浆蛋白结合率：76-83%

代谢：主要通过 CYP2D6 酶代谢，部分经 CYP3A4 代谢

半衰期：

EMs 患者约 6.5 小时

PMs 患者约 8.9 小时

排泄：42% 经肾脏排泄，51% 经粪便排泄

贮藏

密封，在 20℃-25℃（68-77°F）室温下保存

保持容器密闭，避免受潮

置于儿童不能触及处

包装

铝塑泡罩包装，每板10 粒，每盒1 板或2 板

有效期

24 个月

执行标准

国药准字 H20223773

上市许可持有人

北京凯莱天成医药科技有限公司

地址：北京市北京经济技术开发区科创十四街 99 号 7 号楼一单元 501 室

生产企业

纽哈伯药业有限公司

地址：河北省三河市燕郊高新区华冠大街 11 号

警示语

处方药，必须凭医生处方购买和使用

仅限经 CYP2D6 基因型检测确认的特定患者使用，用药前须进行详细评估

用药指导要点

用药前必须进行 CYP2D6 基因型检测，确认非超速代谢型

严格按医嘱剂量服用，不可擅自更改剂量

整粒吞服胶囊，不可咀嚼或压碎

避免与葡萄柚制品同服

定期监测心电图（特别是治疗初期）和肝功能

如出现心悸、头晕、胸痛等不适，立即就医

注：本说明书内容基于中国药品监督管理局批准的最新版本整理，仅供参考，具体用药请遵医嘱