VTx-002治疗肌萎缩侧索硬化症I/II期临床试验正在招募

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

PIONEER-ALS是一项I/II期、多中心、开放标签、剂量递增的首次人体研究，旨在评估VTx-002经小脑延髓池给药治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）的安全性、耐受性及其对临床和生物标志物终点的影响。该试验由Vector Y Therapeutics申办，计划设置低剂量和高剂量两个队列，每位参与者研究周期最长可达265周。

根据登记信息，主要入组标准包括：年龄≥18岁；依据El Escorial标准确诊为ALS；经实验室检测确认非FUS或SOD1基因突变所致；首次出现无力症状不超过18个月；筛选时坐位慢肺活量（SVC）预测值≥80%；TRICALS风险评分在-2至-6之间；有可靠照护者支持；允许使用利鲁唑或依达拉奉但需剂量稳定等。主要排除标准包括：合并其他显著中枢或周围神经系统疾病；筛查时已行气管切开或胃造瘘；存在皮质类固醇使用禁忌；6个月内有严重合并症；凝血功能异常或正在使用抗凝药物且无法安全停用；对MRI/CT造影剂或全身麻醉有禁忌等。

目前该试验处于招募中（Recruiting），研究中心分布于美国多地及比利时鲁汶大学医院。具体入排标准以试验方案为准，其他协议定义的入选/排除标准可能同样适用。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07287397