SKG0201注射液治疗1型脊髓性肌萎缩症I/II期临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记号 NCT07554924 显示，一项评估 SKG0201 注射液在 1 型脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy Type I, SMA）受试者中应用的 I/II 期临床研究目前处于招募状态（Recruiting）。该试验由蓝越生物（杭州）有限公司申办，主要目的是评价 SKG0201 注射液的安全性、初步疗效及免疫原性。

该试验对受试者有明确的入组与排除要求。主要入组标准包括：经基因检测确认 SMN1 基因双等位基因突变确诊为 1 型 SMA；临床表现符合 1 型 SMA 特征，如肌张力低下、运动功能发育迟缓及头部控制差；给药当日年龄不超过出生后 180 天。

主要排除标准涵盖以下情况：筛查时在未吸氧或无呼吸支持状态下脉搏血氧饱和度低于 96%；基于 WHO 儿童生长标准，同年龄同性别体重低于第 3 百分位数；存在活动性病毒感染或其他需全身抗感染治疗的严重疾病；已知对泼尼松龙、其他糖皮质激素或 SKG0201 辅料过敏；给药前实验室检查值具有临床意义的异常；既往使用过 Zolgensma 或其他 SMA 基因治疗药物，或正参与其他 SMA 治疗性临床研究；既往接受过重大手术或预计在研究评估期内需进行重大手术。

目前登记的研究中心包括北京大学第一医院（北京）、复旦大学附属儿科医院（上海）以及浙江大学医学院附属儿童医院（杭州）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07554924