视网膜母细胞瘤眼内注射美法仑联合化疗II期临床试验招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

据 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT05504291），一项由儿童肿瘤协作组（Children's Oncology Group）发起的 II 期临床试验目前正在招募受试者。该研究旨在评估在视网膜母细胞瘤（Retinoblastoma, RB）早期治疗中，于标准全身化疗基础上加用眼内注射美法仑（Melphalan）的安全性及副作用。

视网膜母细胞瘤是一种发生于视网膜组织的恶性肿瘤，当出现玻璃体种子（Vitreous seeds，即肿瘤细胞扩散至眼内玻璃体液）时，通常被视为高风险难治类型。美法仑属于烷化剂类药物，通过损伤癌细胞 DNA 抑制其分裂。本研究假设在卡铂、长春新碱和依托泊苷等标准化疗方案基础上，早期联合眼内注射美法仑可能提高对玻璃体种子的控制效果。

根据登记信息，主要入组标准包括：

• 年龄小于 18 岁；
• 新确诊的眼内局限性视网膜母细胞瘤，且符合特定分组要求（如单眼 D 组伴玻璃体种子，或双眼 D 组至少一眼伴玻璃体种子等）；
• 体能状态评分（ECOG/Karnofsky/Lansky）为 0-2 分；
• 血液学指标达标：中性粒细胞绝对计数≥750/uL，血小板≥75,000/uL；
• 肝肾功能符合方案规定的年龄特异性阈值（注：不接受估算肾小球滤过率 eGFR，需直接测量或满足特定肌酐标准）。

主要排除标准包括：存在转移或眶外扩散证据；入组时有侵袭性感染；既往接受过除冷冻/激光治疗外的其他抗肿瘤治疗（如全身化疗、动脉灌注化疗、放疗等）。

目前参与该试验的研究中心均位于美国，包括阿拉巴马大学伯明翰分校儿童医院、洛杉矶儿童医院、斯坦福大学帕卡德儿童医院、科罗拉多儿童医院、亚特兰大儿童医疗中心、密歇根大学莫特儿童医院、华盛顿大学医学院及杜克大学医学中心。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05504291