美国FDA批准首款亚历山大病治疗药物Zanvastro

2026年9月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zanvastro（zilganersen）注射液用于治疗儿童及成人亚历山大病（Alexander disease）。这是FDA批准的首款亚历山大病治疗药物，也是首个直接靶向导致该疾病的蛋白质积聚机制的疗法。

亚历山大病是一种罕见的进行性神经系统疾病，由编码胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的基因突变引起。异常GFAP蛋白在大脑支持细胞中积聚，随时间推移对神经系统造成损伤。该病发病率低于百万分之一，可导致癫痫、发育里程碑倒退、行走困难、肌无力及颅内压升高等严重问题。

Zanvastro属于反义寡核苷酸类药物，通过减少异常GFAP蛋白的产生发挥作用。该药需由专业医护人员每三个月经椎管注射给药一次。其疗效和安全性基于一项纳入49名2岁及以上患者的多中心随机对照研究，以及一项包含4名2岁以下患者的开放标签子研究。结果显示，在5岁及以上基线存在行走困难的患者中，治疗组61周时行走速度显著优于未治疗组；2至4岁患儿在综合运动技能评估中也显示出改善。对于2岁以下患者，FDA基于药代动力学模型及有限安全性数据批准了该年龄段适应证。

Zanvastro最常见副作用包括呕吐、背痛、咳嗽、头痛及腰椎穿刺后综合征。说明书提示曾有无菌性脑膜炎病例报告，若出现相关症状应及时就医。

该药物此前已获得孤儿药、快速通道、突破性疗法、罕见儿科疾病及优先审评券资格认定。本次批准授予Ionis Pharmaceuticals公司。

来源：美国FDA

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-alexander-disease