儿童高危神经母细胞瘤分子导向联合治疗临床试验招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

一项前瞻性、开放标签、多中心研究（登记号：NCT02559778）目前正在招募受试者。该试验旨在评估分子导向疗法（Molecularly Guided Therapy）联合标准治疗，以及随后进行的标准免疫治疗（伴或不伴DFMO）并继以DFMO维持治疗，在初诊高危神经母细胞瘤（Neuroblastoma）患儿中的可行性与急性毒性。试验申办方为Giselle Sholler，受试者年龄上限为22岁。

根据官方登记信息，主要入组标准要点如下：

• 诊断与分期：经组织学或骨髓肿瘤细胞团伴尿儿茶酚胺代谢物升高确诊的神经母细胞瘤或节细胞神经母细胞瘤。需符合INSS分期4期、3期或2A/2B期的特定高危生物学特征（如MYCN扩增、不利病理类型等），且初诊年龄≤21岁。
• 既往治疗限制：除针对危及生命或器官功能的局部紧急放疗，或在确定MYCN状态及组织学前接受过不超过1个周期的低/中危方案化疗外，未接受过其他系统性治疗。
• 器官功能要求：心脏功能正常（缩短分数≥27%或射血分数≥50%）；肝功能基本正常（总胆红素≤1.5倍正常值上限，ALT<10倍正常值上限）；肾功能良好（eGFR≥70 mL/min/1.73m²）。
• 其他要求：能够耐受外周血干细胞采集；有生育潜力的女性参与者需妊娠试验阴性，且青春期后参与者需在研究期间及停药后6个月内采取高效避孕措施。

目前参与该试验的美国研究中心包括阿拉巴马大学/阿拉巴马儿童医院、阿肯色儿童医院、UCSF贝尼奥夫奥克兰儿童医院、Rady儿童医院、康涅狄格儿童医院、Nicklaus迈阿密儿童医院、奥兰多阿诺德帕尔默儿童医院及坦帕圣约瑟夫儿童医院等。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02559778