奥泽悦®获国家药监局批准用于治疗1型发作性睡病

近日，武田中国宣布旗下神经科学领域创新药物奥泽悦®（通用名：奥普雷顿片）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病。该产品是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体激动剂（OX2R），也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。

据介绍，奥泽悦®是一款全球多中心研发的原创靶点创新药，在全球同步研发、同步申报，并最终在中国实现“首报首发”。在相关政策支持下，该药从递交上市申请到获批仅用时6个多月。近年来，国家持续优化罕见病用药审评审批流程，依托多条快速通道为临床急需及罕见病创新药加速审批。同时，中国临床研究能力不断提升，国际多中心临床试验数量持续增长，为全球创新药在华同步开发创造了条件。

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，已于2023年被纳入《第二批罕见病目录》。该病源于大脑下丘脑食欲素神经元丢失，导致睡眠-觉醒状态不稳定，主要症状包括白天过度思睡、情绪波动时猝倒、夜间睡眠碎片化等。由于公众认知有限且诊断资源分布不均，患者从症状出现到确诊平均需经历较长时间，误诊率较高。

对于罕见病创新药而言，从获批到惠及患者仍需多方协同推进。当前，我国正持续完善基本医保、大病保险、医疗救助三重保障制度，并积极探索商业健康保险、慈善救助等多元保障路径。同时，提升疾病认知、加强诊断能力建设以及提供长期疾病管理与心理支持，也是改善患者获益的重要环节。

来源：新华网

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