经典苯丙酮尿症成人患者居家苯丙氨酸监测频率对代谢控制影响的临床试验招募

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT07825883），一项名为“居家苯丙氨酸测量频率对经典苯丙酮尿症（PKU）患者群体代谢控制的影响”的临床试验目前处于招募中（Recruiting）。该研究由 Michał Kania 发起，旨在获取高质量数据，以评估不同监测频率对成人患者苯丙氨酸控制水平的具体影响。

目前关于苯丙氨酸水平监测频率的建议尚缺乏前瞻性随机试验证据支持。本研究的主要目标是评估在成人经典苯丙酮尿症患者中，每周一次与每月一次的苯丙氨酸水平测量频率对代谢控制（以干血斑苯丙氨酸浓度表示）的影响差异。

试验主要入组标准包括：年龄18至65岁；有明确经典苯丙酮尿症临床诊断记录（至少2次血苯丙氨酸浓度≥600 μmol/L且预测PAH酶活性<1%）；筛选时及既往治疗期间血苯丙氨酸浓度均值在360-900 μmol/L之间；能够并愿意遵守研究要求。

主要排除标准包括：研究开始前6个月内未遵循低苯丙氨酸饮食或不愿继续该饮食；6个月内任何一次血苯丙氨酸浓度>900 μmol/L；药物或酒精滥用；计划怀孕或已怀孕；确诊原发性四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症；筛查前365天内使用过沙丙蝶呤、塞皮蝶呤或培格瓦酶等药物；以及正在参与其他临床试验等。

该试验的研究中心位于波兰克拉科夫大学医院的糖尿病学、内科学及代谢疾病科代谢病诊所。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07825883