PORT-77治疗红细胞生成性原卟啉病等罕见病临床试验招募中

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT07820085），一项名为PATHWAY的2b/3期临床研究目前正在招募受试者。该试验由Portal Therapeutics, Inc.申办，旨在评估口服药物PORT-77对比安慰剂在红细胞生成性原卟啉病（Erythropoietic Protoporphyria, EPP）、X连锁原卟啉病（X-linked Protoporphyria, XLP）及EPP2患者中的疗效与安全性。研究包含三个阶段：2b期剂量探索、3期确证性试验及开放标签扩展期（OLE），主要终点涉及血液原卟啉（PPIX）水平变化及无痛日光暴露时间。

该试验计划招募12岁及以上患者。主要入组标准包括：经基因或实验室检查确诊为EPP、XLP或EPP2；有明确的光暴露前驱症状史；筛选期肝功能指标符合特定要求；且在导入期内症状日记依从性≥85%。主要排除标准涵盖：合并其他卟啉病或光敏性皮肤病；有临床意义的器官功能障碍；既往肝移植或骨髓移植史；活动性乙肝或丙肝感染；无法吞咽片剂；以及在规定窗口期内使用过阿法诺肽（afamelanotide）、比特哌汀（bitopertin）等影响光敏感性或与试验药物相互作用的物质。

目前登记的研究中心位于美国亨廷顿海滩（Huntington Beach）和辛辛那提（Cincinnati）。试验当前状态为“招募中”（Recruiting）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07820085