美国罕见病组织公布2026年罕见病影响力奖获奖名单

美国罕见病组织（National Organization for Rare Disorders, NORD）近日公布2026年罕见病影响力奖（Rare Impact Awards）获奖名单，旨在表彰生物制药企业、医学科学家及患者倡导者在改善罕见病患者生活方面的杰出贡献。

本届“行业创新者”奖项授予六家机构，以认可其获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首创罕见病疗法：

• Mighty Therapeutics：FORZINITY™获批用于治疗巴特综合征（Barth syndrome），系该病首个疗法。
• UCB：KYGEVVI获批用于治疗12岁及以下起病的胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。
• Fondazione Telethon：Waskyra™获批用于治疗维斯科特-奥尔德里奇综合征（WAS），系首个由非营利组织开发并上市的FDA批准基因疗法。
• Omeros：YARTEMLEA®获批用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。
• Jazz Pharmaceuticals：MODEYSO™获批用于治疗复发性H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤（DMG）。
• Verastem Oncology：AVMAPKI® FAKZYNJA® CO-PACK获批用于治疗既往接受过系统性治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）。

此外，多个个人与组织获颁其他奖项。Prader-Willi研究基金会（FPWR）因其注册平台数据直接助力FDA批准首款普瑞德-威利综合征（PWS）治疗药物而获领导力奖；Stephanie E. Haridopolos博士因推动杜氏肌营养不良等疾病纳入新生儿筛查推荐目录获政策变革奖；Susan A. Berry博士与Stephen Kingsmore博士因在遗传代谢病诊疗及基因组学领域的开创性工作获医学科学先锋奖；Mark Skinner因长期领导出血性疾病倡导工作获终身成就奖。另有三位社区代表因在患者支持、医学教育及多元化倡导方面的贡献获社区冠军奖。

NORD首席执行官Pamela K. Gavin表示，目前已知的一万余种罕见病中约95%尚无获批疗法，此次获奖者的进展为整个罕见病领域推动了科学与监管路径的发展。

来源：美国罕见病组织（NORD）
原文链接：https://rarediseases.org/nord-announces-the-2026-rare-impact-award-honorees-advancing-innovation-research-and-advocacy-for-rare-diseases/