美国FDA、NIH及卫生总监办公室官员将出席2026年NORD罕见病突破峰会

2026年9月29日，美国罕见病组织（National Organization for Rare Disorders, NORD）发布消息，三位美国联邦高级卫生官员将出席于2026年10月25日至27日在华盛顿特区举办的第16届NORD罕见病与孤儿药突破峰会（NORD Rare Diseases and Orphan Products Breakthrough Summit）。届时，他们将与来自患者倡导、产业、政策、科学及医学领域的900余名代表共同参会。

出席本次峰会的联邦官员包括：美国食品药品监督管理局（FDA）代理局长Kyle Diamantas、美国国立卫生研究院（NIH）院长Jay Bhattacharya，以及美国卫生总监办公室国家卫生传播主任兼卫生政策首席副助理部长Stephanie E. Haridopolos。NORD首席执行官Pam Gavin表示，联邦领导人的参与体现了各方在研究、监管及公共卫生领域的持续合作，对于将科学突破转化为罕见病患者的实质性进展至关重要。

根据议程安排，FDA代理局长Diamantas将分享监管机构在罕见病创新方面的优先事项与路径；NIH院长Bhattacharya将介绍该机构在生物医学研究、人工智能应用及基因靶向疗法平台开发等方面的跨中心协作；Haridopolos则将围绕新生儿筛查工作发表演讲，并获颁NORD 2026年度“罕见影响力奖”（Rare Impact Award）中的“政策变革者”奖项。此前，杜氏肌营养不良症和异染性脑白质营养不良症已被纳入推荐统一筛查面板（RUSP），Haridopolos在该进程中发挥了关键领导作用。

此外，峰会还将举办联邦监管专题讨论会，汇集FDA药物评价与研究中心（CDER）、生物制品评价与研究中心（CBER）、设备与放射健康中心（CDRH）及罕见病创新中心的高级代表，共同探讨药物、生物制品、细胞与基因治疗、医疗器械及诊断产品的开发前景。

NORD成立于1983年，是致力于改善罕见病患者健康的独立非营利组织。本届峰会作为美国历史最悠久、规模最大的罕见病专业会议之一，旨在汇聚多方力量，应对罕见病领域在早期诊断、治疗研发及患者准入等方面面临的挑战与机遇。

来源：美国罕见病组织（NORD）

原文链接：https://rarediseases.org/top-us-health-officials-nord-breakthrough-summit/